Avidity Biosciences объявляет о положительном результате предварительной встречи BLA с FDA из США по del-zota в DMD44, подача заявки запланирована на первый квартал 2026 года
Avidity Biosciences объявила о том, что компания успешно завершила предварительную встречу с Управлением по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) относительно предстоящей подачи заявки на BLA...
Satellos объявляет о новых данных, дополнительно демонстрирующих безопасность, переносимость и функциональное воздействие SAT-3247 в первом исследовании с участием взрослых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Satellos Bioscience объявила о новых данных, которые дополнительно демонстрируют переносимость и начальную эффективность SAT-3247 у взрослых (в возрасте 20–27 лет) с мышечной дистрофией Дюшенна (миодистрофией Дюшенна или...
Препарат Genethon подтвердил свою эффективность в течение 2 лет у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, прошедших лечение с помощью низкодозной генной терапии микродистрофином (GNT0004)
Genethon опубликовала положительные данные о долгосрочной эффективности, показывающие, что у трех пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна наблюдалось значительное улучшение двигательной функции по сравнению с нелеченными пациентами, и наблюдалось...
Santhera заключила соглашение с Biomedica о дистрибуции AGAMREE (Vamorolone) в России
Компания Santhera объявляет о подписании эксклюзивного соглашения с компанией Biomedica на дистрибуцию в России препарата AGAMREE (ваморолон) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
SonoThera представляет новые данные на конференции ESGCT 2025, демонстрирующие экспрессию полноразмерного человеческого дистрофина с помощью целенаправленной доставки с помощью ультразвука для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
SonoThera, биотехнологическая компания, занимающаяся лечением первопричин заболеваний человека путем разработки генетических препаратов нового поколения, сегодня объявила о...