Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Новые положительные функциональные данные по результатам исследования RGX-202 Affinity Duchenne® фазы 1/2, сообщенные Regenxbio
В пресс-релизе Regenxbio говорится, что результаты, полученные от пяти пациентов в...
Пресс-релизы
PepGen объявляет о прекращении клинических испытаний исследования пропуска экзона 51
Компания PepGen, биотехнологическая компания, находящаяся на клинической стадии разработки и занимающаяся созданием олигонуклеотидных терапевтических препаратов нового поколения, сегодня объявила о...
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics получил разрешение ЕС на начало клинического испытания Exon 45 при мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Entrada Therapeutics сегодня объявила о получении разрешения от органов здравоохранения и этического комитета...
Пресс-релизы
Entos Pharmaceuticals разрабатывает повторно дозируемую полноразмерную генную терапию дистрофином: метод Fusogenix PLV
Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) — биотехнологическая компания, которая разрабатывает генетические препараты, используя свои...
Пресс-релизы
Genethon сообщает о результатах клинического испытания генной терапии GNT0004: постоянное снижение уровня CK более чем на 75%
Результаты по безопасности, эффективности и фармакодинамике показывают хорошую переносимость GNT0004, однако отмечаются транзиторные иммунологические нарушения...
Пресс-релизы
Precision BioSciences PBGENE-DMD восстанавливает выработку почти полноразмерного белка дистрофина
Компания Precision BioSciences сегодня объявила о стратегическом приоритетном развитии и ускорении реализации проекта PBGENE-DMD, первого в своем классе...
Пресс-релизы
Satellos сообщает о результатах SAT-3247 за первый квартал 2025 года, освещает последние достижения компании и планы на будущее
Компания Satellos Bioscience сегодня объявила о своих финансовых результатах и основных достижениях за первый квартал...
Пресс-релизы
Sarepta Therapeutics объявляет об одобрении в Японии препарата ELEVIDYS, генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Люди в возрасте от 3 до 8 лет, у которых отсутствуют делеции в экзоне 8...
Пресс-релизы
Метод доставки с помощью ультразвука SonoThera позволяет доставлять полноразмерный дистрофин в клетки
Результаты исследования, результаты которого в настоящее время разрабатываются для препарата SonoThera для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Scribe Therapeutics и Prevail Therapeutics поделятся данными по редактированию генома in vivo на основе CRISPR на конференции ASGCT 2025
Scribe Therapeutics — компания, занимающаяся разработкой генетических препаратов, раскрывающая потенциал CRISPR для преобразования человеческого организма...
Пресс-релизы
Capricor Therapeutics объявляет о завершении промежуточной обзорной встречи с FDA по Deramiocel для лечения кардиомиопатии при мышечной дистрофии Дюшенна
Capricor Therapeutics — биотехнологическая компания, разрабатывающая инновационные клеточные и экзосомные терапевтические препараты для...
Пресс-релизы
Dyne Therapeutics получил статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для DYNE-251 при мышечной дистрофии Дюшенна
Сегодня компания Dyne Therapeutics, находящаяся на стадии клинических исследований и занимающаяся разработкой методов лечения, способных изменить жизнь людей с...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...