Avidity Biosciences ने DMD44 में del-zota के लिए US FDA के साथ सकारात्मक प्री-BLA बैठक की घोषणा की, जिसका सबमिशन 2026 की पहली तिमाही में करने की योजना है।
Avidity Biosciences ने घोषणा की कि कंपनी ने अपने आगामी BLA प्रस्तुतीकरण के संबंध में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के साथ एक सकारात्मक पूर्व-BLA बैठक पूरी कर ली है...
Satellos ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित वयस्कों के पहले मानव परीक्षण में SAT-3247 की सुरक्षा, सहनशीलता और कार्यात्मक प्रभाव को और अधिक स्पष्ट करने वाले नए डेटा की घोषणा की
Satellos Bioscience ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूचेन या...) से पीड़ित वयस्कों (20-27 वर्ष की आयु) में SAT-3247 की सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता को और अधिक प्रदर्शित करने वाले नए डेटा की घोषणा की।
Genethon ने अपनी कम खुराक वाली माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी (GNT0004) से उपचारित ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी रोगियों में 2-वर्षीय प्रभावकारिता की पुष्टि की है।
Genethon, ने सकारात्मक दीर्घकालिक प्रभावकारिता डेटा जारी किया, जिसमें तीन ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी रोगियों ने अनुपचारित रोगियों की तुलना में महत्वपूर्ण मोटर फ़ंक्शन लाभ दिखाया, और अनुभव किया...
संथेरा ने रूस में AGAMREE (Vamorolone) के वितरण के लिए Biomedica के साथ समझौता किया
सैंथेरा ने रूस में ड्यूशेन मस्कुलर डिजीज के उपचार के लिए एजीएएमआरईई (वामोरोलोन) के वितरण के लिए 1टीपी90टी के साथ एक विशेष समझौते पर हस्ताक्षर करने की घोषणा की है।
SonoThera ने ESGCT 2025 में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए लक्षित, अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ वितरण का उपयोग करके पूर्ण-लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन की अभिव्यक्ति को प्रदर्शित करने वाले नए डेटा प्रस्तुत किए
SonoThera, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी जो अगली पीढ़ी की आनुवंशिक दवाओं का विकास करके मानव रोगों के मूल कारण का उपचार करने के लिए समर्पित है, ने आज घोषणा की...