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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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Regenxbio द्वारा RGX-202 एफिनिटी ड्यूचेन® ट्रायल चरण 1/2 से नया सकारात्मक कार्यात्मक डेटा रिपोर्ट किया गया
Regenxbio के प्रेस बयान में कहा गया है कि ये निष्कर्ष पांच मरीजों से प्राप्त हुए हैं...
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PepGen ने घोषणा की कि वह एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन के क्लिनिकल परीक्षणों को रोक देगा
PepGen, जो अगली पीढ़ी की ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड थेरेपी विकसित करने वाली एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है, ने आज घोषणा की...
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Entrada Therapeutics को ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में एक्सॉन 45 स्किपिंग क्लिनिकल ट्रायल शुरू करने के लिए यूरोपीय संघ से अनुमति मिली
Entrada Therapeutics ने आज घोषणा की कि उसे स्वास्थ्य अधिकारियों और नैतिकता समिति से प्राधिकरण प्राप्त हो गया है...
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Entos Pharmaceuticals ने पुनः खुराक योग्य, पूर्ण-अवधि वाली डिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी विकसित की: फ्यूसोजेनिक्स पीएलवी विधि
Entos Pharmaceuticals इंक. (एंटोस) एक बायोटेक कंपनी है जो अपनी तकनीकों का उपयोग करके आनुवंशिक उपचार विकसित करती है...
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Genethon ने GNT0004 जीन थेरेपी क्लिनिकल ट्रायल के परिणामों की रिपोर्ट दी: CK के स्तर में 75% से अधिक की स्थायी कमी
सुरक्षा, प्रभावकारिता और फार्माकोडायनामिक परिणाम क्षणिक प्रतिरक्षात्मक प्रभावों से जुड़े GNT0004 की अच्छी सहनशीलता दर्शाते हैं...
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Precision BioSciences PBGENE-DMD लगभग पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन बहाल करता है
Precision BioSciences ने आज कंपनी की अपनी तरह की पहली परियोजना PBGENE-DMD को रणनीतिक प्राथमिकता देने और उसके विकास में तेजी लाने की घोषणा की।.
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Satellos ने SAT-3247 Q1 2025 के परिणामों की रिपोर्ट की, कंपनी की हालिया प्रगति और भविष्य की योजनाओं पर प्रकाश डाला
Satellos Bioscience ने आज पहली तिमाही के अपने वित्तीय परिणाम और कंपनी की मुख्य उपलब्धियों की घोषणा की...
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Sarepta Therapeutics ने जापान में ELEVIDYS को मंजूरी दिए जाने की घोषणा की, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए एक जीन थेरेपी है
3 से 8 वर्ष से कम आयु के वे लोग जिनमें एक्सॉन 8 में कोई विलोपन नहीं है...
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SonoThera अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ वितरण विधि कोशिकाओं तक पूर्ण लंबाई वाला डिस्ट्रोफिन पहुंचा सकती है
इस अध्ययन के निष्कर्ष, जिन्हें वर्तमान में SonoThera के ड्यूशेन मस्कुलर रोग के लिए विकसित किया जा रहा है...
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Scribe Therapeutics और Prevail Therapeutics ASGCT 2025 में इन विवो CRISPR-आधारित जीनोम संपादन डेटा साझा करेंगे
Scribe Therapeutics, एक आनुवंशिक औषधि कंपनी है जो मानव जीवन को बदलने के लिए CRISPR की क्षमता को उजागर कर रही है...
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Capricor Therapeutics ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी कार्डियोमायोपैथी के उपचार के लिए Deramiocel पर FDA के साथ मध्य-चक्र समीक्षा बैठक के समापन की घोषणा की
Capricor Therapeutics, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम-आधारित उपचार विकसित कर रही है...
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Dyne Therapeutics को ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में DYNE-251 के लिए यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) अनाथ दवा का दर्जा प्राप्त हुआ
आज, Dyne Therapeutics एक क्लिनिकल-स्टेज कंपनी है जो ऐसे व्यक्तियों के लिए जीवन बदलने वाले उपचार विकसित करने के लिए समर्पित है जो...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...