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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Neue positive Funktionsdaten aus der RGX-202 Affinity Duchenne®-Studie Phase 1/2 von Regenxbio gemeldet
In der Pressemitteilung zu Regenxbio hieß es, die Ergebnisse stammten von fünf Patienten in...
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PepGen kündigt Einstellung der klinischen Studien zur Exon 51-Skipping-Studie an
PepGen, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das die nächste Generation von Oligonukleotidtherapien entwickelt, gab heute bekannt...
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Entrada Therapeutics erhält EU-Zulassung für den Beginn einer klinischen Studie zum Exon-45-Skipping bei Duchenne-Muskeldystrophie
Entrada Therapeutics gab heute bekannt, dass es die Zulassung der Gesundheitsbehörden und der Ethikkommission erhalten hat...
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Entos Pharmaceuticals entwickelt wiederdosierbare Dystrophin-Gentherapie in voller Länge: Fusogenix PLV-Methode
Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) ist ein Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien unter Verwendung seiner... entwickelt.
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Genethon meldet Ergebnisse der klinischen Studie zur Gentherapie GNT0004: Dauerhafte Senkung der CK-Werte bei mehr als 75%
Die Ergebnisse zu Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik zeigen eine gute Verträglichkeit von GNT0004, die mit vorübergehenden immunologischen Reaktionen einhergeht...
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Precision BioSciences PBGENE-DMD stellt die Produktion des nahezu vollständigen Dystrophin-Proteins wieder her
Precision BioSciences gab heute die strategische Priorisierung und Beschleunigung der Entwicklung von PBGENE-DMD, dem ersten seiner Art im Unternehmen, bekannt...
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Satellos meldet Ergebnisse für das 1. Quartal 2025 von SAT-3247 und hebt die jüngsten Fortschritte des Unternehmens sowie Zukunftspläne hervor
Satellos Bioscience gab heute seine Finanzergebnisse und Unternehmenshighlights für das erste Quartal bekannt...
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Sarepta Therapeutics gibt die Zulassung von ELEVIDYS, einer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, in Japan bekannt
Personen im Alter von 3 bis unter 8 Jahren, die keine Deletionen in Exon 8 aufweisen...
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Die ultraschallvermittelte Verabreichungsmethode SonoThera kann Dystrophin in voller Länge an Zellen abgeben
Die Ergebnisse der Studie, die derzeit für den Duchenne-Muskelzellen-Zellzyklus SonoThera weiterentwickelt werden...
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Scribe Therapeutics und Prevail Therapeutics präsentieren auf der ASGCT 2025 Daten zur In-vivo-CRISPR-basierten Genombearbeitung
Scribe Therapeutics, ein Unternehmen für Gentherapien, das das Potenzial von CRISPR zur Transformation menschlicher Krankheiten erschließt...
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Capricor Therapeutics gibt Abschluss des Mid-Cycle-Review-Meetings mit FDA zu Deramiocel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie-Kardiomyopathie bekannt
Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das innovative zell- und exosomenbasierte Therapeutika für die... entwickelt.
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Dyne Therapeutics erhält von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status für DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie
Heute ist Dyne Therapeutics ein Unternehmen in der klinischen Phase, das sich der Entwicklung lebensverändernder Therapien für Menschen mit... widmet.
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Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...