Avidity Biosciences gibt positives Pre-BLA-Meeting mit US FDA für del-zota in DMD44 bekannt; eine Einreichung ist für das erste Quartal 2026 geplant
Avidity Biosciences gab bekannt, dass das Unternehmen ein positives Pre-BLA-Meeting mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bezüglich seiner bevorstehenden BLA-Einreichung abgeschlossen hat …
Satellos gibt neue Daten bekannt, die die Sicherheit, Verträglichkeit und funktionellen Auswirkungen von SAT-3247 in der ersten Studie am Menschen mit Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie weiter belegen
Satellos Bioscience gab neue Daten bekannt, die die Verträglichkeit und anfängliche Wirksamkeit von SAT-3247 bei Erwachsenen (im Alter von 20–27 Jahren) mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne oder …) weiter belegen.
Genethon bestätigt 2-jährige Wirksamkeit bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die mit seiner niedrig dosierten Mikrodystrophin-Gentherapie (GNT0004) behandelt wurden
Genethon veröffentlichte positive Langzeitwirksamkeitsdaten, die zeigten, dass drei Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne im Vergleich zu unbehandelten Patienten eine signifikante Verbesserung der motorischen Funktion zeigten und ...
Santhera schließt Vereinbarung mit Biomedica für den Vertrieb von AGAMREE (Vamorolone) in Russland ab
Santhera gibt die Unterzeichnung einer exklusiven Vereinbarung mit Biomedica für den Vertrieb von AGAMREE (Vamorolone) in Russland zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bekannt.
SonoThera präsentiert auf der ESGCT 2025 neue Daten, die die Expression von menschlichem Dystrophin in voller Länge mittels gezielter, ultraschallvermittelter Verabreichung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie belegen
SonoThera, ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Behandlung der Grundursache menschlicher Krankheiten durch die Entwicklung der nächsten Generation genetischer Medikamente widmet, gab heute bekannt, dass es …