Uma nova colaboração internacional está reunindo especialistas em biotecnologia da Suíça e da Turquia para apoiar o desenvolvimento de uma potencial terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).
A empresa suíça de biotecnologia NewBiologix SA firmou um acordo com a Synastra Biotechnology Inc., uma empresa de terapia gênica sediada na Turquia, para desenvolver uma linhagem celular produtora estável para o programa de terapia gênica experimental da Synastra para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).
A parceria concentra-se num dos desafios mais importantes da terapia genética: produzir as grandes quantidades de vetor viral necessárias para o tratamento de forma consistente, escalável e potencialmente mais económica.
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Uma parceria focada na fabricação de terapia gênica para DMD
Nos termos do acordo, a NewBiologix utilizará sua plataforma de fabricação estável Xcell™ para desenvolver e caracterizar um banco de células de pesquisa estável para o programa DMD da Synastra.
A plataforma foi projetada para substituir processos repetidos de transfecção transitória por linhagens celulares produtoras geneticamente modificadas e estáveis. De acordo com as empresas, essa abordagem pode ajudar a tornar a produção de vírus adeno-associados recombinantes (rAAV) mais reprodutível e escalável.
Isso é particularmente importante para a terapia gênica da DMD, pois o tratamento sistêmico pode exigir doses muito altas de vetores rAAV. A capacidade de produção, a consistência, a escalabilidade e o custo podem, portanto, se tornar fatores importantes no desenvolvimento e na disponibilidade futuros dessas terapias.
O acordo também inclui uma opção para a transição do programa para uma licença comercial, potencialmente apoiando a futura fabricação clínica e comercial.
Um programa de terapia gênica para DMD está surgindo na Turquia.
Um dos aspectos mais notáveis desta colaboração é a origem do Synastra na Turquia.
A Synastra Biotechnology foi criada por meio de uma colaboração entre a Universidade de Üsküdar e o Fundo de Investimento de Capital de Risco Unifon-Biotech GSYF. A empresa é liderada pelo biólogo molecular e engenheiro genético Dr. Cihan Taştan, que atua como Vice-Presidente do Conselho e Diretor Geral.
O principal programa da Synastra é uma terapia gênica experimental baseada em microdistrofina com AAV para o tratamento da DMD.
A empresa está combinando engenharia genômica, biologia sintética, design de vetores AAV, estratégia analítica e de CMC (Química, Manufatura e Controle), desenvolvimento pré-clínico e translação clínica em seus esforços para avançar com o programa.
A colaboração com a Universidade de Üsküdar, incluindo o Centro de Aplicação e Pesquisa de Tecnologias de Células Transgênicas (TRGENMER), fornece parte da infraestrutura científica por trás deste trabalho.
Conectando a inovação turca à manufatura global
A parceria com a NewBiologix representa um passo importante na conexão de um programa de terapia genética originário da Turquia com uma plataforma internacional de tecnologia de fabricação.
Em vez de se concentrar apenas no projeto científico de uma terapia potencial, a Synastra afirma estar construindo o caminho científico, de fabricação e translacional desde o início.
O objetivo é desenvolver um programa de terapia genética para DMD que possa progredir em direção a padrões internacionais de fabricação, qualidade e regulamentação.
Para a comunidade DMD, essa colaboração é significativa não porque signifique que já exista um tratamento disponível, mas porque representa mais uma abordagem investigativa sendo desenvolvida para tratar a causa genética subjacente da distrofia muscular de Duchenne.
Se bem-sucedido, o desenvolvimento contínuo poderá ajudar a aproximar este programa originário da Turquia da aplicação clínica e, em última instância, da possibilidade de alcançar pacientes e famílias que necessitam urgentemente de novas opções de tratamento.
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