新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
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Belief BioMed BBM-D101基因疗法获得国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准
Belief BioMed (BBM) 是一家专注于开发尖端基因疗法的创新型生物技术公司，如今…….
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加拿大卫生部接受 AGAMREE（vamorolone）新药申请，用于治疗杜氏肌营养不良症
Catalyst Pharmaceuticals公司宣布，加拿大卫生部已接受其新药申请（NDS）…….
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Genethon 首席执行官 Frederic Revah 宣布 GNT0004 基因疗法将为 DMD（杜氏肌营养不良症）带来惊人效果
Genethon 的首席执行官 Frederic Revah 在 YouTube 上宣布了这一消息…….
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欧洲暂停三项正在进行的 Elevidys 基因疗法临床试验
Sarepta公司开发的基因疗法ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）目前正在进行三项临床试验…….
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Wave Life Sciences 宣布 FORWARD-53 DMD 临床试验的积极数据，包括 48 周后的显著功能益处和肌肉损伤的逆转......
Wave Life Sciences是一家专注于释放生物技术广泛潜力的临床阶段生物技术公司…….
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Regenxbio 报告 Rgx-202 基因治疗 Affinity Duchenne 试验的阳性生物标志物数据
REGENXBIO公布了来自I/II期临床试验中另外两名患者的新的积极中期数据…….
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Satellos 在 2025 年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上展示了 SAT-3247 1 期试验的初步数据
Satellos Bioscience是一家生物技术公司，致力于开发新的小分子治疗方法以改善…….
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Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….