Italfarmaco 与 Multicare Pharma 签署 Givinostat (Duvyzat) 独家经销协议，Givinostat 是一种 DMD 治疗药物
Italfarmaco 宣布与拉丁美洲著名制药公司 Multicare Pharma 达成独家协议。Multicare Pharma 将支持巴西的监管审批……
Del-zota（外显子44跳跃疗法）在1/2期临床试验中证实可逆转关键功能终点的疾病进展
Avidity Biosciences 公布了 EXPLORE44 和 EXPLORE44-OLE 试验中，连续接受 del-zota 治疗一年的受试者获得的积极新数据。这些数据表明……
Belief BioMed宣布成功完成首剂BBM-D101基因治疗
Belief BioMed 是一家专注于开发尖端基因疗法的创新生物技术公司，今天宣布其自主研发的基因疗法的注册临床试验（CTR20252461）已于 2021 年 12 月 23 日在北京举行。
Keros Therapeutics 在美国骨与矿物质研究学会 2025 年年会上展示了其 KER-065 项目的更多临床数据
Keros Therapeutics 宣布，它在美国健康男性志愿者中展示了 KER-065 1 期临床试验的更多临床数据……
SQY Therapeutics获得欧洲药品管理局颁发的外显子51跳跃疗法SQY51孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症
SQY51 已于 2024 年 5 月获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 颁发的杜氏肌营养不良症孤儿药资格认定 (FDA)。SQY51 是一种...