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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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Agamree (vamorolone) será coberto na Eslovênia pelo Fundo Esloveno de Seguro de Saúde
O Instituto Esloveno de Seguro de Saúde (ZZZS) adicionou hoje o Agamree (vamorolone) à lista de...
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Fundação Circle of Kindness, sediada na Rússia, anuncia redução no preço do 18% para terapia genética Elevidys
Segundo a assessoria de imprensa da Fundação, "como resultado das negociações, o preço...
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Terapia genética Belief BioMed BBM-D101 recebe aprovação IND da Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA)
A Belief BioMed (BBM), uma empresa de biotecnologia inovadora focada no desenvolvimento de terapias genéticas de ponta, anunciou hoje...
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Novo envio de medicamento para AGAMREE (vamorolone) aceito para revisão prioritária pela Health Canada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
A Catalyst Pharmaceuticals anunciou que a Health Canada aceitou seu pedido de registro de novo medicamento (NDS)...
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O CEO da Genethon, Frederic Revah, anuncia que a terapia genética GNT0004 fornecerá resultados surpreendentes para DMD (distrofia muscular de Duchenne)
O diretor executivo da Genethon, Frederic Revah, fez o anúncio no YouTube...
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Departamento de Defesa dos EUA anuncia programas de pesquisa sobre distrofia muscular de Duchenne e oportunidades de financiamento para o ano fiscal de 2025
Expressamos nossa mais profunda gratidão aos membros do Congresso que lutaram para preservar...
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Três ensaios clínicos em andamento da terapia genética Elevidys foram temporariamente interrompidos na Europa
Três ensaios clínicos em andamento do ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), uma terapia gênica desenvolvida pela Sarepta...
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Translarna (Ataluren) Rejeitado por EMA: Autorização de comercialização não renovada
Em maio de 2024, foi anunciado que a Comissão Europeia (CE) havia...
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Wave Life Sciences anuncia dados positivos do ensaio clínico FORWARD-53 em DMD, incluindo benefício funcional significativo e reversão de danos musculares após 48 semanas...
A Wave Life Sciences, uma empresa de biotecnologia em fase clínica, concentra-se em explorar o amplo potencial de...
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Entrada Therapeutics recebe autorização no Reino Unido para iniciar ELEVATE-45-201
A Entrada Therapeutics anunciou ter recebido autorização da Agência de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA)...
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Regenxbio relata dados positivos de biomarcadores do ensaio de afinidade Duchenne da terapia genética Rgx-202
A REGENXBIO divulgou novos dados provisórios positivos de dois pacientes adicionais na Fase I/II...
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Satellos apresenta dados iniciais do ensaio de fase 1 do SAT-3247 na conferência clínica e científica da Muscular Dystrophy Association de 2025
A Satellos Bioscience, uma empresa de biotecnologia que desenvolve novas abordagens terapêuticas com pequenas moléculas para melhorar...
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A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...