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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Agamree (Vamorolone) wird in Slowenien von der slowenischen Krankenkasse übernommen
Das slowenische Krankenversicherungsinstitut (ZZZS) hat heute Agamree (Vamorolon) in die Liste der... aufgenommen.
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Die in Russland ansässige Circle of Kindness-Stiftung gibt eine Preissenkung für die Elevidys-Gentherapie 18% bekannt
Laut der Pressestelle der Stiftung "konnte der Preis infolge der Verhandlungen gesenkt werden…“.
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Gentherapie Belief BioMed BBM-D101 erhält IND-Zulassung durch die National Medical Products Administration (NMPA)
Belief BioMed (BBM), ein innovatives Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung modernster Gentherapien konzentriert, hat heute...
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Health Canada hat den Zulassungsantrag für AGAMREE (Vamorolone) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zur vorrangigen Prüfung angenommen
Catalyst Pharmaceuticals hat bekannt gegeben, dass Health Canada ihren Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (NDS) angenommen hat...
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Genethon-CEO Frederic Revah gibt bekannt, dass die Gentherapie GNT0004 erstaunliche Ergebnisse bei DMD (Duchenne-Muskeldystrophie) liefern wird
Der Vorstandsvorsitzende von Genethon, Frederic Revah, gab die Ankündigung auf YouTube bekannt...
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US-Verteidigungsministerium kündigt Forschungsprogramme und Finanzierungsmöglichkeiten zur Muskeldystrophie Duchenne für das Haushaltsjahr 2025 an
Wir danken den Mitgliedern des Kongresses, die sich für den Erhalt eingesetzt haben...
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Drei laufende klinische Studien zur Elevidys-Gentherapie in Europa vorübergehend ausgesetzt
Drei laufende klinische Studien mit ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl), einer von Sarepta entwickelten Gentherapie...
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Translarna (Ataluren) abgelehnt von EMA: Marktzulassung nicht erneuert
Im Mai 2024 wurde bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission (EK) im Rahmen der Initiative PTC Therapeutics...
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Wave Life Sciences gibt positive Daten aus der klinischen Studie FORWARD-53 bei DMD bekannt, darunter einen signifikanten funktionellen Nutzen und eine Umkehrung der Muskelschäden nach 48 Wochen ...
Wave Life Sciences, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Erschließung des breiten Potenzials von... konzentriert.
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Entrada Therapeutics erhält im Vereinigten Königreich die Genehmigung zur Einleitung von ELEVATE-45-201
Entrada Therapeutics gab bekannt, dass es die Zulassung von der britischen Arzneimittelbehörde (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) erhalten hat...
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Regenxbio meldet positive Biomarker-Daten aus der Affinitätsstudie zur Gentherapie Rgx-202 bei Duchenne
REGENXBIO meldete neue, positive Zwischenergebnisse von zwei weiteren Patienten in der Phase I/II...
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Satellos präsentiert erste Daten aus der Phase-1-Studie von SAT-3247 auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association
Satellos Bioscience, ein Biotechnologieunternehmen, das neue therapeutische Ansätze mit niedermolekularen Substanzen zur Verbesserung der... entwickelt.
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Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...