Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Agamree (vamorolone) Slovenya'da Slovenya Sağlık Sigortası Fonu tarafından karşılanacak
Slovenya Sağlık Sigorta Enstitüsü (ZZZS) bugün Agamree (vamorolone) ilacını listeye ekledi...
Basın Bültenleri
Rusya Merkezli Circle of Kindness Vakfı, Elevidys Gen Terapisi için 18% Fiyat İndirimi Duyurdu
Vakfın basın ofisinden yapılan açıklamaya göre, "görüşmeler sonucunda fiyat...".
Basın Bültenleri
Belief BioMed BBM-D101 Gen Terapisi Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi (NMPA) Tarafından IND Onayı Aldı
Belief BioMed (BBM), son teknoloji gen terapileri geliştirmeye odaklanmış yenilikçi bir biyoteknoloji şirketi, bugün...
Basın Bültenleri
AGAMREE (vamorolone) için Yeni İlaç Başvurusu, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Sağlık Kanada Tarafından Öncelikli İnceleme İçin Kabul Edildi
Catalyst Pharmaceuticals, Kanada Sağlık Bakanlığı'nın Yeni İlaç Başvurusunu (NDS) kabul ettiğini duyurdu...
Basın Bültenleri
Genethon CEO'su Frederic Revah, GNT0004 Gen Terapisinin DMD (Duchenne Musküler Distrofi) İçin Muhteşem Sonuçlar Sağlayacağını Duyurdu
Genethon'nin CEO'su Frederic Revah, duyuruyu YouTube üzerinden yaptı...
Basın Bültenleri
ABD Savunma Bakanlığı, 2025 Mali Yılı İçin Duchenne Kas Distrofisi Araştırma Programlarını ve Finansman Fırsatlarını Duyurdu
...yılı korumak için mücadele eden Kongre Üyelerine en derin şükranlarımızı sunuyoruz.
Basın Bültenleri
Avrupa'da Elevidys Gen Terapisinin Devam Eden Üç Klinik Çalışması Geçici Olarak Durduruldu
Sarepta tarafından geliştirilen bir gen terapisi olan ELEVIDYS'in (delandistrogene moxeparvovec-rokl) devam eden üç klinik denemesi...
Basın Bültenleri
Translarna (Ataluren) EMA Tarafından Reddedildi: Pazarlama Yetkilendirmesi Yenilenmedi
Mayıs 2024'te, Avrupa Komisyonu'nun (AK) PTC Therapeutics numaralı düzenlemeyi onayladığı duyurulmuştu...
Basın Bültenleri
Wave Life Sciences, DMD'de FORWARD-53 Klinik Denemesinden 48 Hafta Sonra Önemli Fonksiyonel Fayda ve Kas Hasarının Geri Dönmesini İçeren Olumlu Veriler Duyurdu...
Wave Life Sciences, geniş potansiyelini ortaya çıkarmaya odaklanmış, klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketidir...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Birleşik Krallık'ta ELEVATE-45-201'i Başlatmak İçin Yetki Aldı
Entrada Therapeutics, Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Hizmetleri Kurumu'ndan onay aldığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Regenxbio, Rgx-202 Gen Terapisinin Affinity Duchenne Denemesinden Pozitif Biyobelirteç Verisi Bildirdi
REGENXBIO, Faz I/II'deki iki ek hastadan elde edilen yeni ve olumlu ara verileri açıkladı...
Basın Bültenleri
Satellos, 2025 Musküler Distrofi Derneği Klinik ve Bilimsel Konferansında SAT-3247'nin 1. Faz Denemesinden İlk Verileri Sunuyor
Satellos Bioscience, küçük moleküllü yeni tedavi yaklaşımları geliştirerek yaşam kalitesini iyileştirmeyi amaçlayan bir biyoteknoloji şirketidir...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...