Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Агамри (Vamorolone) будет покрываться в Словении Словенским фондом медицинского страхования
Словенский институт медицинского страхования (ZZZS) сегодня добавил препарат Агамри (ваморолон) в список...
Пресс-релизы
Российский фонд Circle of Kindness объявляет о снижении цены на генную терапию Elevidys по программе 18%
Согласно пресс-службе Фонда, "в результате переговоров цена...
Пресс-релизы
Генная терапия Belief BioMed BBM-D101 получила одобрение IND от Национального управления по контролю за лекарственными средствами (NMPA)
Belief BioMed (BBM), an innovative biotechnology company focused on developing cutting-edge gene therapies, today...
Пресс-релизы
Новая заявка на препарат AGAMREE (Vamorolone) принята к приоритетному рассмотрению Министерством здравоохранения Канады для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Catalyst Pharmaceuticals has announced that Health Canada has accepted their New Drug Submission (NDS)...
Пресс-релизы
Генеральный директор Genethon Фредерик Рева объявляет, что генная терапия GNT0004 обеспечит потрясающие результаты при МДД (мышечной дистрофии Дюшенна)
The Chief Executive Officer of Genethon, Frederic Revah, made the announcement on the YouTube...
Пресс-релизы
Министерство обороны США объявляет о программах исследований мышечной дистрофии Дюшенна и возможностях финансирования на 2025 финансовый год
We extend our deepest gratitude to the Members of Congress who fought to preserve...
Пресс-релизы
Три текущих клинических испытания генной терапии Elevidys временно приостановлены в Европе
Three ongoing clinical trials of ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a gene therapy developed by Sarepta...
Пресс-релизы
Translarna (Ataluren) Отклонено EMA: Разрешение на продажу не продлено
In May 2024, PTC Therapeutics had been announced that the European Commission (EC) has...
Пресс-релизы
Wave Life Sciences объявляет о положительных данных клинического исследования FORWARD-53 при МДД, включая значительную функциональную пользу и устранение мышечных повреждений после 48 недель...
Wave Life Sciences, a clinical-stage biotechnology company focused on unlocking the broad potential of...
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics получает разрешение в Соединенном Королевстве на инициирование ELEVATE-45-201
Entrada Therapeutics, announced it has received authorization from the United Kingdom’s Medicines and Healthcare...
Пресс-релизы
Regenxbio сообщает о положительных данных биомаркеров в ходе исследования генной терапии Rgx-202 при мышечной дистрофии Дюшенна
REGENXBIO reported new, positive interim data from two additional patients in the Phase I/II...
Пресс-релизы
Satellos представляет начальные данные первой фазы испытания SAT-3247 на клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии 2025 г.
Satellos Bioscience, a biotech company developing new small molecule therapeutic approaches to improve the...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...