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Comunicados de prensa
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
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Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
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Agamree (vamorolone) estará cubierto en Eslovenia por el Fondo de Seguro de Salud de Eslovenia
El Instituto Esloveno de Seguros de Salud (ZZZS) añadió hoy Agamree (vamorolona) a la lista de...
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La Fundación Circle of Kindness, con sede en Rusia, anuncia una reducción del precio de la terapia génica Elevidys para el medicamento 18%.
Según la oficina de prensa de la Fundación, "como resultado de las negociaciones, el precio...
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La terapia génica Belief BioMed BBM-D101 recibe la autorización IND de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA)
Belief BioMed (BBM), una empresa de biotecnología innovadora centrada en el desarrollo de terapias génicas de vanguardia, hoy...
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Salud Canadá acepta la solicitud de AGAMREE (vamorolone) para su revisión prioritaria para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
Catalyst Pharmaceuticals ha anunciado que Health Canada ha aceptado su solicitud de nuevo fármaco (NDS)...
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Frederic Revah, director ejecutivo de Genethon, anuncia que la terapia génica GNT0004 ofrecerá resultados sorprendentes para la DMD (distrofia muscular de Duchenne).
El director ejecutivo de Genethon, Frederic Revah, hizo el anuncio en YouTube...
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El Departamento de Defensa de EE. UU. anuncia programas de investigación sobre la distrofia muscular de Duchenne y oportunidades de financiación para el año fiscal 2025.
Extendemos nuestro más profundo agradecimiento a los miembros del Congreso que lucharon para preservar...
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Tres ensayos clínicos en curso de la terapia génica Elevidys se suspenden temporalmente en Europa
Actualmente se están llevando a cabo tres ensayos clínicos de ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia génica desarrollada por Sarepta...
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Translarna (Ataluren) Rechazado por EMA: Autorización de comercialización no renovada
En mayo de 2024, se anunció el PTC Therapeutics que la Comisión Europea (CE) ha...
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Wave Life Sciences anuncia datos positivos del ensayo clínico FORWARD-53 en DMD, incluido un beneficio funcional significativo y la reversión del daño muscular después de 48 semanas...
Wave Life Sciences, una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en aprovechar el amplio potencial de...
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Entrada Therapeutics recibe autorización en el Reino Unido para iniciar ELEVATE-45-201
Entrada Therapeutics, anunció que ha recibido la autorización de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido...
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Regenxbio informa datos positivos sobre biomarcadores del ensayo Affinity Duchenne con terapia génica Rgx-202
REGENXBIO informó nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la fase I/II...
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Satellos presenta datos iniciales del ensayo de fase 1 de SAT-3247 en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular de 2025
Satellos Bioscience, una empresa de biotecnología que desarrolla nuevos enfoques terapéuticos de moléculas pequeñas para mejorar...
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Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
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Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
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El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
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El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
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Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...