Italfarmaco y Multicare Pharma firman un acuerdo de distribución exclusivo para Givinostat (Duvyzat), un tratamiento para la DMD en Brasil.
Italfarmaco anunció un acuerdo exclusivo con Multicare Pharma, una importante compañía farmacéutica de Latinoamérica. Multicare Pharma apoyará la aprobación regulatoria en Brasil...
Del-zota (terapia de omisión del exón 44) demostró la reversión de la progresión de la enfermedad en los criterios de valoración funcionales clave en un ensayo de fase 1/2.
Avidity Biosciences anunció nuevos datos positivos de participantes tratados de forma continua con del-zota durante un año en los ensayos EXPLORE44 y EXPLORE44-OLE. Estos datos demostraron...
Belief BioMed anunció la finalización exitosa de la primera dosis de la terapia génica BBM-D101
Belief BioMed, una innovadora empresa de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias genéticas de vanguardia, anunció hoy que el ensayo clínico de registro (CTR20252461) de su...
Keros Therapeutics presenta datos clínicos adicionales de su programa KER-065 en la Reunión Anual 2025 de la Sociedad Estadounidense de Investigación Ósea y Mineral
Keros Therapeutics anunció que presentó datos clínicos adicionales de su ensayo clínico de fase 1 de KER-065 en voluntarios varones sanos en el American...
SQY Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos para la terapia de omisión del exón 51 SQY51 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
SQY51 ya había obtenido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en la distrofia muscular de Duchenne en mayo de 2024. SQY51 es un...