Italfarmaco et Multicare Pharma signent un accord de distribution exclusif pour Givinostat (Duvyzat), un traitement contre la DMD au Brésil
Italfarmaco a annoncé un accord exclusif avec Multicare Pharma, une importante société pharmaceutique d'Amérique latine. Multicare Pharma soutiendra l'approbation réglementaire au Brésil...
Del-zota (thérapie par saut d'exon 44) a démontré une inversion de la progression de la maladie sur les principaux critères fonctionnels dans un essai de phase 1/2
L'équipe Avidity Biosciences a annoncé de nouvelles données positives concernant des participants traités en continu par del-zota pendant un an dans le cadre des essais EXPLORE44 et EXPLORE44-OLE. Ces données ont démontré…
Belief BioMed a annoncé la réussite de la première dose de thérapie génique BBM-D101
Belief BioMed, une société de biotechnologie innovante axée sur le développement de thérapies géniques de pointe, a annoncé aujourd'hui que l'essai clinique d'enregistrement (CTR20252461) de son...
Keros Therapeutics présente des données cliniques supplémentaires issues de son programme KER-065 lors de la réunion annuelle 2025 de l'American Society of Bone and Mineral Research
Keros Therapeutics a annoncé avoir présenté des données cliniques supplémentaires issues de son essai clinique de phase 1 de KER-065 chez des volontaires sains de sexe masculin à l'American...
SQY Therapeutics reçoit la désignation de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments pour la thérapie de saut d'exon 51 SQY51 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
SQY51 avait déjà obtenu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration américaine (FDA) dans la dystrophie musculaire de Duchenne en mai 2024. SQY51 est un...