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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Agamree (vamorolone) sera couvert en Slovénie par la Caisse d'assurance maladie slovène
L'Institut slovène d'assurance maladie (ZZZS) a ajouté aujourd'hui l'Agamree (vamorolone) à la liste des médicaments remboursables...
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La Fondation Circle of Kindness, basée en Russie, annonce une baisse de prix pour la thérapie génique Elevidys (18%)
Selon le service de presse de la Fondation, " à la suite des négociations, le prix….
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La thérapie génique Belief BioMed BBM-D101 obtient l'autorisation de mise sur le marché (IND) de la National Medical Products Administration (NMPA)
Belief BioMed (BBM), une société de biotechnologie innovante spécialisée dans le développement de thérapies géniques de pointe, aujourd'hui...
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Présentation d'un nouveau médicament pour AGAMREE (vamorolone) acceptée pour examen prioritaire par Santé Canada pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Catalyst Pharmaceuticals a annoncé que Santé Canada a accepté sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM)...
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Frédéric Revah, PDG de Genethon, annonce que la thérapie génique GNT0004 fournira des résultats étonnants pour la DMD (dystrophie musculaire de Duchenne)
Le directeur général de Genethon, Frédéric Revah, a fait cette annonce sur YouTube...
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Le ministère de la Défense des États-Unis annonce des programmes de recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne et des opportunités de financement pour l'exercice 2025
Nous exprimons notre plus profonde gratitude aux membres du Congrès qui se sont battus pour préserver...
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Trois essais cliniques en cours sur la thérapie génique Elevidys temporairement interrompus en Europe
Trois essais cliniques en cours sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), une thérapie génique développée par Sarepta...
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Translarna (Ataluren) Rejeté par EMA : autorisation de mise sur le marché non renouvelée
En mai 2024, il a été annoncé que la Commission européenne (CE) avait….
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Wave Life Sciences annonce des données positives issues de l'essai clinique FORWARD-53 sur la DMD, notamment un bénéfice fonctionnel significatif et une inversion des lésions musculaires après 48 semaines...
Wave Life Sciences, une société de biotechnologie en phase clinique axée sur l'exploitation du vaste potentiel de...
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Entrada Therapeutics reçoit l'autorisation au Royaume-Uni d'initier l'enquête ELEVATE-45-201
Entrada Therapeutics a annoncé avoir reçu l'autorisation de l'agence britannique des médicaments et des soins de santé...
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Regenxbio publie des données positives sur les biomarqueurs issus de l'essai d'affinité Duchenne portant sur la thérapie génique Rgx-202
REGENXBIO a annoncé de nouvelles données intermédiaires positives concernant deux patients supplémentaires dans le cadre de l'étude de phase I/II...
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Satellos présente les données initiales de l'essai de phase 1 de SAT-3247 lors de la conférence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association
Satellos Bioscience, une société de biotechnologie développant de nouvelles approches thérapeutiques à base de petites molécules pour améliorer...
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...