Kye Pharmaceuticals a annoncé que Santé Canada a approuvé AGAMREE (Vamorolone) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les garçons de 4 ans et plus. Cette approbation, accordée dans le cadre du processus d'évaluation prioritaire de Santé Canada, marque une étape importante : AGAMREE devient le premier traitement approuvé au Canada pour la DMD, une maladie dégénérative musculaire qui touche principalement les jeunes garçons. – Lire la suite : Qu'est-ce qu'Agamree –
« Compte tenu des importants besoins non satisfaits des personnes atteintes de DMD, je suis ravie qu'AGAMREE ait reçu une évaluation prioritaire et soit maintenant approuvé par Santé Canada. Comme AGAMREE n'a aucun effet sur la croissance linéaire et a montré des changements favorables dans les biomarqueurs sériques du remodelage osseux, il offre aux familles une option thérapeutique viable comparativement aux autres corticostéroïdes », déclare la Dre Jean Mah, directrice du programme neuromusculaire pédiatrique de l'Alberta Children's Hospital de Calgary.
L'approbation d'AGAMREE par Santé Canada s'appuie sur les données de l'étude pivot de phase IIb VISION-DMD, complétées par des données d'innocuité recueillies lors de quatre études ouvertes, dont des études de prolongation. Dans ces essais, AGAMREE a été administré à des doses allant de 2 à 6 mg/kg/jour, sur une période allant jusqu'à 48 mois. Comparativement aux corticostéroïdes de référence actuels, ce nouveau traitement corticostéroïdien a démontré une efficacité comparable, les données suggérant une réduction des effets indésirables, notamment liés à la santé osseuse, à la trajectoire de croissance et au comportement.
Dans quels pays AGAMREE (Vamorolone) est-il approuvé ?
AGAMREE est approuvé aux États-Unis, dans l'UE, au Royaume-Uni et en Chine. AGAMREE a été concédé sous licence par Santhera Pharmaceuticals à Catalyst Pharmaceuticals, Inc. pour l'Amérique du Nord. En juillet 2024, Kye Pharmaceuticals a conclu un accord de sous-licence avec Catalyst pour la commercialisation d'AGAMREE au Canada.
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
