البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
سيتم تغطية Agamree (vamorolone) في سلوفينيا من قبل صندوق التأمين الصحي السلوفيني
أضاف معهد التأمين الصحي السلوفيني (ZZZS) اليوم دواء أغامري (فامورولون) إلى قائمة...
البيانات الصحفية
مؤسسة Circle of Kindness الروسية تعلن عن تخفيض سعر 18% للعلاج الجيني Elevidys
بحسب المكتب الإعلامي للمؤسسة، "نتيجة للمفاوضات، السعر...
البيانات الصحفية
حصل العلاج الجيني Belief BioMed BBM-D101 على موافقة IND من الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA)
شركة Belief BioMed (BBM)، وهي شركة مبتكرة في مجال التكنولوجيا الحيوية تركز على تطوير علاجات جينية متطورة، اليوم...
البيانات الصحفية
تم قبول طلب دواء جديد لـ AGAMREE (vamorolone) للمراجعة الأولية من قبل وزارة الصحة الكندية لعلاج ضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة Catalyst Pharmaceuticals أن وزارة الصحة الكندية قد قبلت طلبها للحصول على ترخيص دواء جديد (NDS)...
البيانات الصحفية
أعلن الرئيس التنفيذي لشركة Genethon، فريدريك ريفاه، أن العلاج الجيني GNT0004 سيُحقق نتائج مذهلة في علاج ضمور العضلات دوشين (DMD).
أعلن الرئيس التنفيذي لشركة Genethon، فريدريك ريفاه، عن ذلك عبر قناة يوتيوب...
البيانات الصحفية
وزارة الدفاع الأمريكية تعلن عن برامج بحثية وفرص تمويل لمرض ضمور العضلات دوشين للسنة المالية 2025
نتقدم بجزيل الشكر والامتنان لأعضاء الكونغرس الذين ناضلوا من أجل الحفاظ على...
البيانات الصحفية
ثلاث تجارب سريرية جارية لعلاج الجين Elevidys توقفت مؤقتًا في أوروبا
ثلاث تجارب سريرية جارية لعلاج ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)، وهو علاج جيني طورته شركة Sarepta...
البيانات الصحفية
Translarna (Ataluren) تم رفضه بواسطة EMA: لم يتم تجديد ترخيص التسويق
في مايو 2024، تم الإعلان عن PTC Therapeutics من قبل المفوضية الأوروبية (EC)...
البيانات الصحفية
Wave Life Sciences تعلن عن بيانات إيجابية من التجربة السريرية FORWARD-53 في DMD بما في ذلك فائدة وظيفية كبيرة وعكس تلف العضلات بعد 48 أسبوعًا...
شركة Wave Life Sciences، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تركز على إطلاق الإمكانات الواسعة لـ...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يحصل على ترخيص في المملكة المتحدة لبدء ELEVATE-45-201
أعلنت شركة Entrada Therapeutics أنها حصلت على ترخيص من هيئة الأدوية والرعاية الصحية في المملكة المتحدة...
البيانات الصحفية
Regenxbio يُبلغ عن بيانات إيجابية للمؤشر الحيوي من تجربة Affinity Duchenne للعلاج الجيني Rgx-202
أعلنت شركة REGENXBIO عن بيانات مؤقتة إيجابية جديدة من مريضين إضافيين في المرحلة الأولى/الثانية...
البيانات الصحفية
Satellos يعرض البيانات الأولية من تجربة المرحلة الأولى لـ SAT-3247 في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات لعام 2025
شركة Satellos Bioscience، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير أساليب علاجية جديدة للجزيئات الصغيرة لتحسين...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...