Новый «Mini-CRISPR» может оказаться более успешным в редактировании гена дистрофина
Несколько исследовательских групп пытались создать компактные системы CRISPR, которые можно было бы разместить в одном векторе AAV, сохраняя при этом возможности редактирования....
Все, что вам следует знать о генной терапии Genethon GNT0004 для мышечной дистрофии Дюшенна
Ключевая фаза испытания, начало которой запланировано на второй квартал 2025 года, в настоящее время готовится Genethon. Что такое ген Genethon...
Компания Roche объявляет о новых результатах исследования EMBARK Elevidys у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Сегодня компания Roche опубликовала обнадеживающие основные данные второго года исследования EMBARK — всемирного двойного слепого рандомизированного исследования III фазы Elevidys (деландистрогена...
Персонализированные миниорганы могут ускорить лечение Дюшенна
Персонализированные антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) могут ускорить исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Каждый год десятки тысяч детей рождаются с загадочными заболеваниями...
Липидные наночастицы (ЛНП) нового поколения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Доставка белка дистрофина в пораженные мышцы является одной из самых сложных проблем в генной терапии МДД. Это может быть возможным...