研究

一种新型“Mini-CRISPR”可以更成功地编辑肌营养不良蛋白基因

研究 DMD 战士 DMD 战士 -
一些研究小组一直在尝试创建紧凑型 CRISPR 系统，该系统可以装入单个 AAV 载体中，同时保持编辑功能。...

您应该了解的有关 Genethon 的杜氏肌营养不良症基因疗法 GNT0004 的一切

研究 DMD 战士 DMD 战士 -
该试验的关键阶段计划于 2025 年第二季度开始，目前正由 Genethon 进行准备。Genethon 的基因是什么？

罗氏公布 EMBARK 研究新结果，该研究针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 门诊患者进行了 Elevidys 治疗

研究 DMD 战士 DMD 战士 -
今天，罗氏公司公布了 EMBARK 试验第二年令人鼓舞的顶线数据，该试验是一项全球性的双盲、随机 III 期 Elevidys（地地道道雌激素）临床试验……

个性化微型器官可以加速杜氏肌营养不良症的治疗

研究 DMD 战士 DMD 战士 -
个性化反义寡核苷酸（ASO）可能会加速杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗研究。每年，有数以万计的婴儿出生时患有神秘的疾病……

用于治疗杜氏肌营养不良症的下一代脂质纳米颗粒 (LNP)

研究 DMD 战士 DMD 战士 -
将肌营养不良蛋白输送到患病的肌肉是 DMD 基因治疗中最困难的问题之一。这可能是可能的……
加载更多

受欢迎的