Un nuevo «mini-CRISPR» podría tener más éxito en la edición del gen de la distrofina
Varios grupos de investigación han intentado crear sistemas CRISPR compactos que puedan caber en un único vector AAV manteniendo al mismo tiempo las capacidades de edición.
Todo lo que debe saber sobre la terapia génica Genethon GNT0004 para la distrofia muscular de Duchenne
La fase fundamental del ensayo, cuyo inicio está previsto para el segundo trimestre de 2025, está siendo preparada por Genethon. ¿Qué es el gen Genethon?
Roche anuncia nuevos resultados del estudio EMBARK de Elevidys en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Hoy, Roche reveló datos alentadores del segundo año del ensayo EMBARK, una investigación de fase III aleatorizada, doble ciego y mundial de Elevidys (delandistrógeno...
Miniórganos personalizados podrían acelerar el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Los oligonucleótidos antisentido personalizados (ASO) pueden acelerar los estudios sobre el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Cada año, decenas de miles de bebés nacen con enfermedades enigmáticas...
Nanopartículas lipídicas (LNP) de próxima generación para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne
La administración de la proteína distrofina a los músculos afectados es uno de los problemas más difíciles de la terapia génica para la DMD. Puede ser posible...