Um novo “Mini-CRISPR” pode ser mais bem-sucedido na edição do gene da distrofina
Vários grupos de pesquisa têm tentado criar sistemas CRISPR compactos que podem caber em um único vetor AAV, mantendo ao mesmo tempo as capacidades de edição. O...
Tudo o que você deve saber sobre a terapia genética GNT0004 do Genethon para distrofia muscular de Duchenne
A fase crucial do teste, que está programada para começar no Q2 de 2025, está sendo preparada pelo Genethon. Qual é o gene do Genethon...
Roche anuncia novos resultados do estudo EMBARK de Elevidys em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Hoje, a Roche revelou dados encorajadores do segundo ano do estudo EMBARK, uma investigação mundial, duplo-cega e randomizada de fase III do Elevidys (delandistrogene...
Miniorgans personalizados podem acelerar o tratamento da Duchenne
Oligonucleotídeos antisense personalizados (ASOs) podem acelerar estudos sobre o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Todos os anos, dezenas de milhares de bebês nascem com doenças enigmáticas...
Nanopartículas lipídicas de próxima geração (LNPs) para o tratamento de Duchenne
Entregar a proteína distrofina aos músculos afetados é um dos problemas mais difíceis na terapia genética para DMD. Pode ser possível...