Yeni Bir “Mini-CRISPR” Distrofin Genini Düzenlemede Daha Başarılı Olabilir
Birkaç araştırma grubu, düzenleme yeteneklerini korurken tek bir AAV vektörüne sığabilen kompakt CRISPR sistemleri yaratmaya çalışıyor.
Duchenne Musküler Distrofi İçin Genethon Gen Terapisi GNT0004 Hakkında Bilmeniz Gereken Her Şey
2025'in 2. çeyreğinde başlaması planlanan denemenin temel aşaması şu anda Genethon tarafından hazırlanıyor. Genethon'nin Genetiği nedir?
Roche, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Hastalarında Elevidys'in EMBARK Çalışmasının Yeni Sonuçları Duyurdu
Roche bugün, Elevidys'nin (delandistrojen) dünya çapında, çift kör, randomize faz III araştırması olan EMBARK çalışmasının ikinci yılından cesaret verici üst düzey verileri açıkladı...
Kişiselleştirilmiş Miniorganlar Duchenne Tedavisini Hızlandırabilir
Kişiselleştirilmiş antisens oligonükleotidler (ASO'lar), Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisine yönelik çalışmaları hızlandırabilir. Her yıl on binlerce bebek gizemli hastalıklarla doğuyor...
Duchenne Tedavisi İçin Yeni Nesil Lipid Nanopartikülleri (LNP'ler)
Distrofin proteinini etkilenen kaslara ulaştırmak, DMD için gen terapisindeki en zor problemlerden biridir. Mümkün olabilir...