एक नया "मिनी-सीआरआईएसपीआर" डिस्ट्रोफिन जीन को संपादित करने में अधिक सफल हो सकता है
कई शोध समूह ऐसे कॉम्पैक्ट CRISPR सिस्टम बनाने का प्रयास कर रहे हैं जो संपादन क्षमताओं को बनाए रखते हुए एकल AAV वेक्टर में फिट हो सकें।
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए Genethon की जीन थेरेपी GNT0004 के बारे में आपको जो कुछ भी जानना चाहिए
परीक्षण का निर्णायक चरण, जो 2025 की दूसरी तिमाही में शुरू होने वाला है, अब Genethon द्वारा तैयार किया जा रहा है। Genethon का जीन क्या है?
रोश ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित बाह्यरोगियों में Elevidys के EMBARK अध्ययन के नए परिणामों की घोषणा की
आज, रोश ने EMBARK परीक्षण के दूसरे वर्ष के उत्साहवर्धक शीर्ष डेटा का खुलासा किया, जो Elevidys (डेलैंडिस्ट्रोजेन) का एक विश्वव्यापी, डबल-ब्लाइंड, यादृच्छिक चरण III परीक्षण है...
व्यक्तिगत लघु अंग ड्यूचेन के उपचार में तेजी ला सकते हैं
व्यक्तिगत एंटीसेंस ऑलिगोन्युक्लियोटाइड्स (ASOs) ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार पर अध्ययन को गति दे सकते हैं। हर साल, दसियों हज़ार बच्चे रहस्यमय बीमारियों के साथ पैदा होते हैं...
ड्यूचेन के उपचार के लिए अगली पीढ़ी के लिपिड नैनोपार्टिकल्स (एलएनपी)
डी.एम.डी. के लिए जीन थेरेपी में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को प्रभावित मांसपेशियों तक पहुंचाना सबसे कठिन समस्याओं में से एक है। यह संभव हो सकता है...