قد يكون "ميني كريسبر" الجديد أكثر نجاحًا في تعديل جين الديستروفين
تحاول العديد من مجموعات البحث إنشاء أنظمة CRISPR مدمجة يمكن أن تتناسب مع ناقل AAV واحد مع الحفاظ على قدرات التحرير.
كل ما يجب أن تعرفه عن العلاج الجيني Genethon GNT0004 لضمور العضلات دوشين
تستعد شركة Genethon حاليًا للمرحلة المحورية من التجربة، والتي من المقرر أن تبدأ في الربع الثاني من عام 2025. ما هو جين Genethon؟
أعلنت شركة روش عن نتائج جديدة من دراسة EMBARK لـ Elevidys في المرضى الخارجيين المصابين بضمور العضلات دوشين (DMD)
كشفت شركة روش اليوم عن بيانات مشجعة من السنة الثانية من تجربة EMBARK، وهي دراسة عالمية مزدوجة التعمية وعشوائية للمرحلة الثالثة لـ Elevidys (ديلاندستروجين...
الأعضاء الصغيرة المخصصة قد تساعد في تسريع علاج مرض دوشين
قد تساعد الأوليجونوكليوتيدات المضادة للحس الشخصية (ASOs) في تسريع الدراسات الخاصة بعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD). في كل عام، يولد عشرات الآلاف من الأطفال بأمراض غامضة...
الجيل القادم من الجسيمات النانوية الدهنية لعلاج مرض دوشين
يعد توصيل بروتين الديستروفين إلى العضلات المصابة أحد أصعب المشكلات في العلاج الجيني لمرض دوشين. قد يكون من الممكن...