Ein neuartiges „Mini-CRISPR“ könnte bei der Bearbeitung des Dystrophin-Gens erfolgreicher sein
Mehrere Forschungsgruppen haben versucht, kompakte CRISPR-Systeme zu entwickeln, die in einen einzelnen AAV-Vektor passen und gleichzeitig die Bearbeitungsfunktionen beibehalten. Das...
Alles, was Sie über Genethons Gentherapie GNT0004 für Duchenne-Muskeldystrophie wissen sollten
Die entscheidende Phase der Studie, die im zweiten Quartal 2025 beginnen soll, wird derzeit von Genethon vorbereitet. Was ist das Gene von Genethon?
Roche gibt neue Ergebnisse der EMBARK-Studie zu Elevidys bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt
Heute gab Roche ermutigende Topline-Daten aus dem zweiten Jahr der EMBARK-Studie bekannt, einer weltweiten, doppelblinden, randomisierten Phase-III-Untersuchung von Elevidys (Delandistrogen...
Personalisierte Miniorgane könnten die Behandlung von Duchenne beschleunigen
Personalisierte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) könnten Studien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beschleunigen. Jedes Jahr werden Zehntausende Babys mit rätselhaften Krankheiten geboren ...
Lipid-Nanopartikel (LNPs) der nächsten Generation zur Behandlung von Duchenne
Die Lieferung des Dystrophin-Proteins an die betroffenen Muskeln ist eines der schwierigsten Probleme bei der Gentherapie von DMD. Es könnte möglich sein...