Capricor Therapeutics объявляет о положительных 4-летних данных Deramiocel (CAP-1002) при мышечной дистрофии Дюшенна
Capricor Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о положительных четырехлетних результатах исследования безопасности и эффективности своей...
Capricor Therapeutics объявляет о присвоении препарату статуса орфанного препарата BMD и разработке нормативной базы программы DMD для Deramiocel (CAP-1002)
Capricor Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о том, что Министерство продовольствия и...
Sarepta сообщила, что генная терапия Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна не будет применяться у неходячих пациентов
Препарат ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовец-рокл), единственный одобренный препарат для генной терапии для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, получил обновление по безопасности от Sarepta Therapeutics, лидера...
Новые положительные функциональные данные по результатам исследования RGX-202 Affinity Duchenne® фазы 1/2, сообщенные Regenxbio
В пресс-релизе Regenxbio говорится, что результаты, полученные при исследовании пяти пациентов, участвовавших в исследовании AFFINITY DUCHENNE, были в возрасте от...
PepGen объявляет о прекращении клинических испытаний исследования пропуска экзона 51
PepGen, биотехнологическая компания на клинической стадии, продвигающая новое поколение олигонуклеотидной терапии, сегодня объявила, что на основании уровней белка дистрофина, измеренных в...