Precision BioSciences представляет новые доклинические данные по препарату PBGENE-DMD для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Precision BioSciences — компания по редактированию генов на клинической стадии, использующая свою новую запатентованную платформу ARCUS® для разработки методов редактирования генов in vivo для лечения заболеваний с...
Sarepta Therapeutics приостанавливает поставки препарата ЭЛЕВИДИС для пациентов с МДД, не имеющих возможности передвигаться самостоятельно
В связи с двумя зарегистрированными случаями тяжелой печеночной недостаточности, приведшими к смерти, компания Sarepta Therapeutics прекратила поставки своего генного препарата ELEVIDYS для пациентов...
Запатентованные капсиды JCR Pharmaceuticals JUST-AAV могут быть использованы при разработке методов лечения миодистрофии Дюшенна
Alexion, дочерняя компания AstraZeneca, специализирующаяся на редких заболеваниях, лицензирует специализированные препараты для генной терапии у японской компании JCR Pharmaceuticals. Сделка, объявленная 8 июня 2025 года, даёт...
Анонсировано Taiho Pharmaceutical. Клиническое исследование фазы 3 TAS-205 не достигло своей первичной конечной точки.
Taiho Pharmaceutical объявила о результатах рандомизированного, плацебо-контролируемого, двойного слепого и открытого, расширенного исследования III фазы препарата TAS-205 (Пизугланстат) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Edgewise Therapeutics сообщает о положительных результатах программы Sevasemten для лечения мышечной дистрофии Беккера и Дюшенна
Edgewise Therapeutics, ведущая биофармацевтическая компания по лечению мышечных заболеваний, сегодня представила положительные результаты своей программы севасемтена для мышечных дистрофий Беккера и Дюшенна. Что такое севасемтен?Севасемтен:...