Capricor Therapeutics annonce des données positives sur 4 ans pour Deramiocel (CAP-1002) dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui des résultats positifs en matière de sécurité et d'efficacité sur quatre ans de son...
Capricor Therapeutics annonce la désignation de médicament orphelin BMD et le développement réglementaire du programme DMD pour Deramiocel (CAP-1002)
Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis...
Sarepta a signalé que la thérapie génique Elevidys pour la dystrophie musculaire de Duchenne ne sera pas utilisée chez les patients non ambulatoires
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la seule thérapie génique approuvée pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, a reçu une mise à jour de sécurité de Sarepta Therapeutics, le leader...
Nouvelles données fonctionnelles positives issues de l'essai d'affinité RGX-202 de phase 1/2 sur la maladie de Duchenne®, rapportées par Regenxbio
Le communiqué de presse Regenxbio a déclaré que les résultats, qui provenaient de cinq patients de l'essai AFFINITY DUCHENNE âgés de...
PepGen annonce l'arrêt des essais cliniques de l'étude sur le saut de l'exon 51
PepGen, une société de biotechnologie au stade clinique qui fait progresser la prochaine génération de thérapies à base d'oligonucléotides, a annoncé aujourd'hui que, sur la base des niveaux de protéine dystrophine mesurés dans...