Precision BioSciences met en évidence de nouvelles données précliniques pour PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Precision BioSciences est une société d'édition génétique au stade clinique utilisant sa nouvelle plateforme propriétaire ARCUS® pour développer des thérapies d'édition génétique in vivo pour les maladies...
Sarepta Therapeutics suspend les livraisons d'ELEVIDYS pour les patients atteints de DMD non ambulatoires
En raison de deux incidents documentés d'insuffisance hépatique grave ayant entraîné la mort, Sarepta Therapeutics a cessé d'expédier son traitement génique ELEVIDYS pour les personnes...
Les capsides JCR Pharmaceuticals et JUST-AAV exclusives pourraient être utilisées dans le développement de traitements contre la maladie de Duchenne
Alexion, filiale spécialisée dans les maladies rares de AstraZeneca, acquiert des licences de véhicules de thérapie génique spécialisés auprès de la société japonaise JCR Pharmaceuticals. L'accord, annoncé le 8 juin 2025, donne...
L'étude clinique de phase 3 Taiho Pharmaceutical annoncée n'a pas atteint son critère d'évaluation principal.
Taiho Pharmaceutical a annoncé que les résultats d'une étude d'extension de phase III, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et en ouvert, de TAS-205 (Pizuglanstat) chez des patients atteints de la maladie de Duchenne...
Edgewise Therapeutics annonce des résultats positifs avec le programme Sevasemten pour les dystrophies musculaires de Becker et de Duchenne
Edgewise Therapeutics, société biopharmaceutique leader dans le domaine des maladies musculaires, a dévoilé aujourd'hui les résultats positifs de son programme Sevasemten pour le traitement des dystrophies musculaires de Becker et de Duchenne. Qu'est-ce que Sevasemten ? Sevasemten :…