Precision BioSciences hebt neue präklinische Daten für PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie hervor
Precision BioSciences ist ein Unternehmen, das sich mit der Genomeditierung im klinischen Stadium beschäftigt und seine neuartige, proprietäre ARCUS®-Plattform nutzt, um In-vivo-Therapien zur Genomeditierung für Krankheiten mit … zu entwickeln.
Sarepta Therapeutics stoppt ELEVIDYS-Lieferungen für nicht gehfähige DMD-Patienten
Aufgrund zweier dokumentierter Fälle von schwerem Leberversagen mit Todesfolge hat Sarepta Therapeutics die Auslieferung seiner Genbehandlung ELEVIDYS für Einzelpersonen eingestellt …
JCR Pharmaceuticals-proprietäre JUST-AAV-Kapside können bei der Entwicklung von Duchenne-Heilmitteln verwendet werden
Alexion, die Tochtergesellschaft von AstraZeneca für seltene Krankheiten, lizenziert spezialisierte Gentherapie-Vehikel des japanischen Unternehmens JCR Pharmaceuticals. Die am 8. Juni 2025 angekündigte Vereinbarung ermöglicht...
Taiho Pharmaceutical gab bekannt, dass die klinische Phase-3-Studie zu TAS-205 ihren primären Endpunkt nicht erreicht hat
Taiho Pharmaceutical gab bekannt, dass die Ergebnisse einer randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden und offenen Verlängerungsstudie der Phase III zu TAS-205 (Pizuglanstat) bei Patienten mit Duchenne-Dysfunktion...
Edgewise Therapeutics meldet positive Ergebnisse des Sevasemten-Programms für Becker- und Duchenne-Muskeldystrophien
Edgewise Therapeutics, ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen für Muskelerkrankungen, gab heute positive Ergebnisse seines Sevasemten-Programms für die Muskeldystrophien Becker und Duchenne bekannt. Was ist Sevasemten? Sevasemten:...