Precision BioSciences destaca nuevos datos preclínicos de PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Precision BioSciences es una empresa de edición genética en etapa clínica que utiliza su novedosa plataforma patentada ARCUS® para desarrollar terapias de edición genética in vivo para enfermedades...
Sarepta Therapeutics suspende los envíos de ELEVIDYS para pacientes con DMD no ambulatorios
Debido a dos incidentes documentados de insuficiencia hepática grave que resultaron en muerte, Sarepta Therapeutics ha dejado de enviar su tratamiento genético ELEVIDYS para personas...
Las cápsides patentadas JCR Pharmaceuticals JUST-AAV podrían usarse en el desarrollo de curas para la distrofia muscular de Duchenne
Alexion, la filial de AstraZeneca especializada en enfermedades raras, está licenciando vehículos especializados de terapia génica de la empresa japonesa JCR Pharmaceuticals. El acuerdo, anunciado el 8 de junio de 2025, otorga...
El estudio clínico de fase 3 de Taiho Pharmaceutical anunciado para TAS-205 no alcanzó su objetivo principal
Taiho Pharmaceutical anunció los resultados de un estudio de extensión de fase III, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y abierto de TAS-205 (Pizuglanstat) en pacientes con Duchenne...
Edgewise Therapeutics informa resultados positivos del programa Sevasemten para las distrofias musculares de Becker y Duchenne
Edgewise Therapeutics, compañía biofarmacéutica líder en enfermedades musculares, anunció hoy resultados positivos en su programa de sevasemten para las distrofias musculares de Becker y Duchenne. ¿Qué es Sevasemten? Sevasemten:...