Precision BioSciences ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए PBGENE-DMD के लिए नए प्रीक्लिनिकल डेटा पर प्रकाश डाला
Precision BioSciences एक क्लिनिकल स्टेज जीन एडिटिंग कंपनी है जो अपने नए स्वामित्व वाले ARCUS® प्लेटफॉर्म का उपयोग करके इन विवो जीन एडिटिंग थेरेपी विकसित कर रही है ...
Sarepta Therapeutics ने गैर-चलने-फिरने वाले DMD रोगियों के लिए ELEVIDYS शिपमेंट रोक दिया
गंभीर यकृत विफलता की दो प्रलेखित घटनाओं के कारण, जिसके परिणामस्वरूप मृत्यु हो गई, Sarepta Therapeutics ने व्यक्तियों के लिए अपने जीन उपचार ELEVIDYS की शिपिंग बंद कर दी है...
JCR Pharmaceuticals स्वामित्व वाले JUST-AAV कैप्सिड का उपयोग ड्यूचेन उपचार के विकास में किया जा सकता है
AstraZeneca की दुर्लभ रोगों के उपचार हेतु सहायक कंपनी, Alexion, जापानी कंपनी JCR Pharmaceuticals से विशिष्ट जीन थेरेपी वाहनों का लाइसेंस प्राप्त कर रही है। 8 जून 2025 को घोषित इस सौदे से...
Taiho Pharmaceutical की घोषणा की गई TAS-205 चरण 3 नैदानिक अध्ययन अपने प्राथमिक समापन बिंदु तक नहीं पहुंच पाया
Taiho Pharmaceutical ने घोषणा की कि ड्यूचेन के रोगियों में TAS-205 (पिज़ुग्लानस्टैट) के चरण III, यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित, डबल-ब्लाइंड और ओपन-लेबल, विस्तार अध्ययन के परिणाम...
एड्जवाइज थेरेप्यूटिक्स ने बेकर और ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए सेवसेमटेन कार्यक्रम पर सकारात्मक परिणाम की रिपोर्ट दी
मांसपेशियों की बीमारी के इलाज के लिए बायोफार्मास्युटिकल कंपनी एजवाइज थेरेप्यूटिक्स ने आज बेकर और डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए अपने सेवासेमटेन कार्यक्रम में सकारात्मक परिणाम पेश किए। सेवासेमटेन क्या है? सेवासेमटेन:...