Precision BioSciences يسلط الضوء على بيانات ما قبل السريرية الجديدة لـ PBGENE-DMD لعلاج ضمور العضلات دوشين
Precision BioSciences هي شركة لتحرير الجينات في المرحلة السريرية تستخدم منصة ARCUS® الجديدة الخاصة بها لتطوير علاجات تحرير الجينات في الجسم الحي للأمراض التي...
Sarepta Therapeutics توقف شحنات ELEVIDYS لمرضى دوشين غير القادرين على المشي
بسبب حالتين موثقتين من الفشل الكبدي الشديد الذي أدى إلى الوفاة، توقفت شركة Sarepta Therapeutics عن شحن علاجها الجيني ELEVIDYS للأفراد...
يمكن استخدام كبسولات JCR Pharmaceuticals المملوكة لـ JUST-AAV في تطوير علاجات دوشين
شركة Alexion، التابعة لشركة AstraZeneca والمتخصصة في الأمراض النادرة، ترخص مركبات علاج جيني متخصصة من الشركة اليابانية JCR Pharmaceuticals. وتمنح هذه الصفقة، التي أُعلن عنها في 8 يونيو 2025،...
تم الإعلان عن Taiho Pharmaceutical، ولم تحقق الدراسة السريرية للمرحلة الثالثة TAS-205 هدفها النهائي الأساسي
أعلنت شركة Taiho Pharmaceutical أن نتائج دراسة توسعية من المرحلة الثالثة، عشوائية، خاضعة للتحكم الوهمي، مزدوجة التعمية ومفتوحة التسمية، لـ TAS-205 (Pizuglanstat) في المرضى المصابين بمرض دوشين...
أعلنت شركة Edgewise Therapeutics عن نتائج إيجابية لبرنامج Sevasemten لعلاج ضمور العضلات من نوع بيكر ودوشين
أعلنت اليوم شركة إيدج وايز ثيرابيوتكس، الرائدة في مجال الأدوية الحيوية لأمراض العضلات، عن نتائج إيجابية في برنامجها لعلاج ضمور العضلات بيكر ودوشين. ما هو سيفاسيمتن؟ سيفاسيمتن:...