Precision BioSciences 重点介绍 PBGENE-DMD 治疗杜氏肌营养不良症的最新临床前数据
Precision BioSciences 是一家临床阶段基因编辑公司，利用其新颖的专有 ARCUS® 平台开发针对疾病的体内基因编辑疗法......
Sarepta Therapeutics 停止向非卧床性 DMD 患者发货 ELEVIDYS
由于有两起导致死亡的严重肝功能衰竭事件，Sarepta Therapeutics 已停止向个人运送其基因治疗药物 ELEVIDYS……
JCR Pharmaceuticals 专有 JUST-AAV 衣壳可用于杜氏肌营养不良症的治疗
AstraZeneca旗下的罕见病子公司Alexion，正在从日本公司JCR Pharmaceuticals获得专用基因治疗载体的许可。该交易于2025年6月8日宣布，将使……
Taiho Pharmaceutical宣布TAS-205 3期临床研究未达到其主要终点
Taiho Pharmaceutical宣布TAS-205（Pizuglanstat）对杜氏肌营养不良症患者的III期随机、安慰剂对照、双盲开放标签扩展研究的结果......
Edgewise Therapeutics 报告 Sevasemten 治疗贝克尔型和杜氏型肌营养不良症的方案取得积极成果
领先的肌肉疾病生物制药公司 Edgewise Therapeutics 今天公布了其针对贝克尔型和杜氏型肌营养不良症的 Sevasemten 项目取得的积极成果。什么是 Sevasemten？Sevasemten：...