Capricor Therapeutics 宣布 Deramiocel (CAP-1002) 治疗杜氏肌营养不良症的 4 年积极数据
Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和基于外泌体的罕见疾病疗法的生物技术公司,今天宣布了其四年安全性和有效性的积极结果......
Capricor Therapeutics 宣布获得 BMD 孤儿药资格认定,并启动 Deramiocel (CAP-1002) 的 DMD 项目监管开发
Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和外泌体疗法来治疗罕见疾病的生物技术公司,今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA)...
Sarepta 报告称,杜氏肌营养不良症的 Elevidys 基因疗法不会用于无法行走的患者
ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症患者的基因疗法,现已收到行业领导者 Sarepta Therapeutics 的安全更新……
Regenxbio 报告 RGX-202 Affinity Duchenne® 1/2 期临床试验取得积极功能数据
Regenxbio 新闻声明称,该研究结果来自 AFFINITY DUCHENNE 试验中年龄在 5 岁之间的 5 名患者......
PepGen 宣布将停止外显子 51 跳跃研究的临床试验
PepGen 是一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法的临床阶段生物技术公司,今天宣布,根据测量的肌营养不良蛋白水平......
