Precision BioSciences, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi için PBGENE-DMD'ye İlişkin Yeni Klinik Öncesi Verileri Öne Çıkarıyor
Precision BioSciences, hastalıklar için in vivo gen düzenleme terapileri geliştirmek amacıyla yenilikçi tescilli ARCUS® platformunu kullanan klinik aşamada bir gen düzenleme şirketidir...
Sarepta Therapeutics, Yürüyemeyen DMD Hastaları İçin ELEVIDYS Sevkiyatlarını Durdurdu
Ölümle sonuçlanan iki ciddi karaciğer yetmezliği vakasının belgelenmesi nedeniyle, Sarepta Therapeutics, bireylere yönelik gen tedavisi ELEVIDYS'in gönderimini durdurdu...
JCR Pharmaceuticals Tescilli JUST-AAV Kapsidleri Duchenne Tedavilerinin Geliştirilmesinde Kullanılabilir
AstraZeneca'nin nadir hastalıklar yan kuruluşu Alexion, Japon firması JCR Pharmaceuticals'den özel gen terapisi araçlarının lisansını alıyor. 8 Haziran 2025'te duyurulan anlaşma...
Taiho Pharmaceutical, TAS-205 Faz 3 Klinik Çalışmasının Birincil Son Noktasını Karşılamadığını Duyurdu
Taiho Pharmaceutical, Duchenne... hastalarında TAS-205'nin (Pizuglanstat) faz III, randomize, plasebo kontrollü, çift kör ve açık etiketli uzatma çalışmasının sonuçlarını duyurdu.
Edgewise Therapeutics, Becker ve Duchenne Musküler Distrofileri İçin Sevasemten Programında Olumlu Sonuçlar Bildirdi
Önde gelen bir kas hastalığı biyofarmasötik şirketi olan Edgewise Therapeutics, bugün Becker ve Duchenne kas distrofileri için sevasemten programındaki olumlu sonuçları açıkladı. Sevasemten nedir?Sevasemten:...