Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi'de Deramiocel'in (CAP-1002) 4 Yıllık Olumlu Verilerini Duyurdu
Nadir hastalıklar için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün...
Capricor Therapeutics, Deramiocel (CAP-1002) için BMD Yetim İlaç Tanımını ve DMD Programı Düzenleyici Gelişimini Duyurdu
Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi...
Sarepta, Duchenne Musküler Distrofisi için Elevidys Gen Terapisinin yürüyemeyen hastalarda kullanılmayacağını bildirdi
Duchenne kas distrofisi hastaları için onaylı tek gen tedavisi olan ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), lider Sarepta Therapeutics'den bir güvenlik güncellemesi aldı...
Regenxbio Tarafından Bildirilen RGX-202 Affinity Duchenne® Deneme Faz 1/2'den Yeni Pozitif Fonksiyonel Veriler
Regenxbio basın açıklamasında, AFFINITY DUCHENNE araştırmasına katılan ve yaşları ... arasında olan beş hastadan elde edilen bulguların,
PepGen, Ekzon 51 Atlama Çalışmasının Klinik Denemelerini Durduracağını Duyurdu
Oligonükleotid tedavilerinin yeni neslini geliştiren klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi PepGen, bugün ölçülen distrofin protein seviyelerine dayanarak...