Precision BioSciences destaca novos dados pré-clínicos para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Precision BioSciences, uma empresa de edição genética em estágio clínico que utiliza sua nova plataforma proprietária ARCUS® para desenvolver terapias de edição genética in vivo para doenças com...
Sarepta Therapeutics suspende remessas de ELEVIDYS para pacientes com DMD não ambulatoriais
Devido a dois incidentes documentados de insuficiência hepática grave que resultaram em morte, a Sarepta Therapeutics parou de enviar seu tratamento genético ELEVIDYS para indivíduos...
Os capsídeos proprietários JCR Pharmaceuticals JUST-AAV podem ser usados no desenvolvimento de curas para a doença de Duchenne
A Alexion, subsidiária da AstraZeneca para doenças raras, está licenciando veículos especializados em terapia genética da empresa japonesa JCR Pharmaceuticals. O acordo, anunciado em 8 de junho de 2025, oferece...
Taiho Pharmaceutical anunciado: estudo clínico de fase 3 do TAS-205 não atingiu seu objetivo primário
A Taiho Pharmaceutical anunciou que os resultados de um estudo de extensão de fase III, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego e aberto do TAS-205 (Pizuglanstat) em pacientes com Duchenne...
Edgewise Therapeutics relata resultados positivos no programa Sevasemten para distrofias musculares de Becker e Duchenne
A Edgewise Therapeutics, empresa biofarmacêutica líder em doenças musculares, divulgou hoje resultados positivos em seu programa Sevasemten para distrofias musculares de Becker e Duchenne. O que é Sevasemten? Sevasemten:...