Шесть исследований мышечной дистрофии Дюшенна, за которыми стоит следить в 2026 году.

Несмотря на значительные успехи, достигнутые за последние десять лет в лечении пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, по-прежнему существует существенный неудовлетворенный спрос. Для удовлетворения этой потребности ряд компаний, таких как Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne и Avidity, разрабатывают экспериментальные методы лечения, направленные на повышение эффективности и расширение доступности.

2026 год может стать прорывным для области лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Хотя за последние годы на рынок вышло несколько новых методов лечения, по-прежнему существует значительная неудовлетворенная потребность в помощи детям, страдающим этим заболеванием. Но, по мнению экспертов, благодаря нескольким компаниям, разрабатывающим методы лечения нового поколения, и наличию у отрасли отлаженных регуляторных механизмов, новые возможности уже не за горами.

Ряд компаний, таких как Satellos, Dyne, Avidity и Wave Life Sciences, в настоящее время работают над удовлетворением этой потребности. Учитывая разработку нового поколения методов лечения с пропуском экзонов и генной терапии, предлагаемой компаниями Regenxbio и Solid Bio, есть все основания полагать, что вскоре могут появиться и другие методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна. >> Подробнее: Терапия пропуска экзонов нового поколения для МДД

- Подписывайтесь на нас -

Satellos: SAT-3247

Компания Satellos объявила о начале фазы 2A клинических испытаний препарата SAT-3247 (NCT07287189) у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 7 до 10 лет. В рамках этого исследования будут изучены две дозы SAT-3247 в течение 12 недель в рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом режиме с внутринедельным применением для определения оптимальной дозы, безопасности, переносимости и предварительной эффективности. >> Узнать больше: Исследование фазы 2A (BASECAMP) препарата SAT-3247

Regenxbio: RGX-202

Препарат RGX-202, который в настоящее время проходит ключевую фазу исследований, конкурирует с препаратом Elevidys компании Sarepta на рынке генной терапии.

Для эксперимента набираются тридцать пациентов в возрасте от одного года и старше, что делает общую популяцию моложе существующей маркировки Elevidys. По словам Келли, первые результаты, полученные от небольшой группы пациентов и опубликованные в ноябре 2024 года, были «крайне обнадеживающими», показывая улучшения в силовых и временных функциональных тестах, а также надежный профиль безопасности. В 2026 году Regenxbio ожидает подачи BLA.

По словам Келли, размер гена DMD, который слишком велик для средства доставки AAV, является серьезным препятствием для генной терапии в этой области. В результате используется укороченная форма, но ее конечный продукт не может функционировать так же хорошо, как полноразмерный белок. По сравнению с Elevidys, архитектура Regenxbio допускает несколько большую версию гена.

Келли надеется, что результаты предыдущего исследования будут распространены на большее число пациентов. Он считает, что в случае успеха это даст родителям, ищущим генную терапию для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, еще один вариант и шанс. Узнать больше: REGENXBIO объявляет о завершении основного набора RGX-202 и запуске коммерческого производства в рамках программы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Avidity Biosciences: Дель-Зота

Сосредоточившись на экзоне 44, для которого в настоящее время не существует одобренных лекарственных препаратов, Avidity может обеспечить лечение 6% у пациентов с МДД, которые подвержены пропуску экзона 44.

По словам Майкла Келли, главного научного сотрудника CureDuchenne, delpacibart zotadirsen (del-zota) увеличил выработку дистрофина у пациентов с МДД до ошеломляющих 25% нормальной функции в исследовании фазы I/II. Это одно из лучших доказательств пропуска экзонов, наблюдаемых у любого лекарства. Кроме того, Del-Zota снизил креатинкиназу почти до нормального уровня.

Компания планирует подать заявку на регистрацию препарата в середине 2026 года, а дополнительные результаты открытого расширенного исследования Explore44 ожидаются в этом году. Препарат Del-Zota уже получил ускоренную классификацию и статус орфанного препарата на основе препарата FDA. >> Продолжайте читать: Avidity Biosciences объявляет о программе управляемого доступа в США (MAP) для экспериментальной терапии del-zota (пропуск экзона 44)

Capricor Therapeutics: Deramiocel

В настоящее время рассматривается заявка на получение лицензии на биологический препарат FDA для лечения кардиомиопатии, вызванной мышечной дистрофией Дюшенна, с помощью аллогенных клеток, разработанных компанией Capricor. >> Читать далее: Ключевое исследование 3-й фазы HOPE-3 препарата Deramiocel при мышечной дистрофии Дюшенна

В случае одобрения, Deramiocel станет первым препаратом, специально предназначенным для лечения кардиомиопатии, вызванной мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Почти у всех пациентов к взрослому возрасту развиваются проблемы с сердцем, что делает их основной причиной смерти от этого заболевания. На основании рекомендаций регулирующих органов, препарат Capricor подал заявку на полное одобрение в соответствии с процедурой FDA, что необычно для рынка препаратов от МДД, поскольку большинство лекарств одобряются в рамках программы ускоренного одобрения FDA. Читать далее: Что такое Дерамиоцел?

Dyne Therapeutics: Дин-251

Для ускорения получения одобрения на свою терапию следующего поколения, основанную на мутации FDA и позволяющую пропускать экзон 51, компания Dyne в настоящее время проводит набор участников для ключевого клинического исследования. В качестве суррогатной конечной точки будет использоваться экспрессия дистрофина. Читать далее: Dyne Therapeutics подаст заявку на ускоренное одобрение во втором квартале 2026 года для терапии пропуска экзона 51 (DYNE-251)

Wave Life Sciences: WVE-N531

После оценки потребностей пациентов генеральный директор Wave Life Sciences Пол Больно заявил, что путь к более успешному лечению лежит через улучшение распределения клеток для более высокой выработки дистрофина и его постоянной экспрессии.

Промежуточный анализ второй фазы исследования, проведенный через шесть месяцев, показал, что препарат WVE-N531 компании Wave (пропуск экзона 53) стабильно демонстрировал экспрессию дистрофина 9% у всех пациентов. По словам Болно, это привело к улучшению внешнего вида мышц и снижению уровня креатинкиназы в крови, биомаркера повреждения мышц. >> Читать далее: Началось второе клиническое исследование фазы 2 терапии пропуска экзонов WVE-N531 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)

- Подписывайтесь на нас -