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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza a tecnologia de exclusão de éxons e medicamentos baseados em RNA, incluindo oligonucleotídeos antisense (ASOs). A empresa apresentou as novas descobertas na 22ª Reunião Anual da Sociedade de Terapêutica de Oligonucleotídeos (OTS) 2026. Os resultados mostraram...
Comunicados de imprensa
O medicamento STM-01 entra na Fase 2 de ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne.
A Secretome Therapeutics anunciou o início do THRIVE-2, um estudo clínico de Fase 2 que avalia sua terapia experimental STM-01 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo já está com inscrições abertas e espera-se que o primeiro participante seja incluído em breve. O que é o THRIVE-2? O THRIVE-2 foi projetado como um estudo multicêntrico, com múltiplas doses,...
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Pesquisadores em Madri fazem avanços importantes na cura da distrofia muscular de Duchenne com nanopartículas
A Comunidade de Madrid alcançou progressos significativos na terapia da distrofia muscular de Duchenne,...
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O novo sistema CRISPR da Metagenomi (VK CAST) permite grande integração de genes
A Metagenomi, uma empresa de medicina genética de precisão, está comprometida com o desenvolvimento de terapias curativas para pacientes que utilizam...
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Sistema de administração de hidrogel tem potencial para terapia baseada em células para distrofia muscular de Duchenne
Em um modelo de distrofia muscular em ratos, pesquisadores no Reino Unido anunciaram uma descoberta clinicamente...
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Estudo de terapia genética OligomicsTx mostra-se promissor no tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Pesquisadores da Universidade de Alberta desenvolvem uma molécula que contorna a mutação genética para restaurar...
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Stitch RNA: Novo método para terapias genéticas de Duchenne
O método Stitch RNA (StitchR) pode acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos que poderiam...
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A tecnologia de tRNA projetada pelo AlltRNA pode oferecer esperança para mutações sem sentido
Independentemente da proteína afetada, a Alltrna está criando medicamentos de tRNA projetados que podem ler...
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Nanopartículas usadas como veículo para entregar microRNAs às células e tratar a distrofia muscular de Duchenne
Numa colaboração entre o Instituto IMDEA Nanociencia (Madri), Università Cattolica del Sacro Cuore...
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ENCell confirma segurança da terapia com células-tronco DMD EN001 em ensaio clínico de fase 1 na Coreia
A empresa de biotecnologia ENCell informou em 13 de fevereiro que confirmou a segurança e...
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Satellos anuncia a conclusão da inscrição do ensaio clínico de fase 1 do SAT-3247 em voluntários saudáveis
A Satellos Bioscience, uma empresa pública de biotecnologia que desenvolve novas abordagens terapêuticas com pequenas moléculas para melhorar...
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Sarcomatrix apresentará seus últimos avanços no desenvolvimento de seu principal candidato a fármaco, S-969
A Sarcomatrix Therapeutics, uma empresa de biotecnologia em fase clínica focada em revolucionar os tratamentos para doenças musculares, anunciou hoje...
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Próximas terapias de salto do Exon 44 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
As terapias de exclusão do éxon 44 representam uma área promissora no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne...
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A empresa russa de biotecnologia Generium iniciou ensaios clínicos de uma terapia genética para distrofia muscular de Duchenne
Estudos clínicos para uma terapia para distrofia muscular de Duchenne começaram na Universidade Sirius...
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DMD
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)?: 108 perguntas frequentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...