Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) için deneysel bir tedavi olan ve ekson atlama teknolojisi ile antisens oligonükleotidler (ASO'lar) dahil olmak üzere RNA tabanlı ilaçlar kullanan SPM-2551 için umut verici preklinik sonuçlar açıkladı. Şirket, yeni bulguları Oligonükleotid Terapötikleri Derneği'nin (OTS) 22. Yıllık Toplantısı 2026'da sundu. Sonuçlar şunu gösterdi...
Basın Bültenleri
STM-01, Duchenne Kas Distrofisi İçin Faz 2 Klinik Çalışmasına Başladı
Secretome Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında deneysel tedavisi STM-01'i değerlendiren Faz 2 klinik çalışması THRIVE-2'nin başladığını duyurdu. Çalışmaya kayıtlar başladı ve ilk katılımcının yakında kaydolması bekleniyor. THRIVE-2 Nedir? THRIVE-2, çok merkezli, çok dozlu bir çalışma olarak tasarlanmıştır...
Keşfetmeye devam edin
Araştırma
Madrid'deki Araştırmacılar, Nanopartiküllerle Duchenne Kas Distrofisi Tedavisinde Önemli Adımlar Atıyor
Madrid Özerk Bölgesi, Duchenne kas distrofisi tedavisinde önemli ilerleme kaydetmiştir...
Araştırma
Metagenomi'nin Yeni CRISPR Sistemi (VK CAST) Büyük Gen Entegrasyonunu Sağlıyor
Metagenomi, genetik tıp alanında faaliyet gösteren ve hastaları tedavi etmek için hassas yöntemler geliştirmeye kendini adamış bir şirkettir...
Araştırma
Hidrojel Dağıtım Sistemi, Duchenne Musküler Distrofisinin Hücre Bazlı Tedavisi İçin Potansiyel Taşıyor
İngiltere'deki araştırmacılar, kas distrofisi fare modelinde klinik olarak kanıtlanmış bir buluş duyurdular...
Araştırma
OligomicsTx Gen Terapisi Çalışması Duchenne Kas Distrofisi Tedavisinde Umut Vaat Ediyor
Alberta Üniversitesi araştırmacıları, genetik mutasyonu atlayarak işlevi eski haline getiren bir molekül geliştirdi...
Araştırma
Stitch RNA: Duchenne Gen Terapileri için Yeni Yöntem
Stitch RNA (StitchR) yöntemi, yeni ilaçların geliştirilmesini hızlandırabilir...
Araştırma
AlltRNA'nin Tasarladığı tRNA Teknolojisi Saçma Mutasyonlar İçin Umut Verebilir
Etkilenen protein ne olursa olsun, Alltrna, okuyabilen özel olarak tasarlanmış tRNA ilaçları geliştiriyor...
Araştırma
Nanopartiküller, MikroRNA'ları Hücrelere Taşımak ve Duchenne Kas Distrofisini Tedavi Etmek İçin Araç Olarak Kullanılıyor
IMDEA Nanociencia Enstitüsü (Madrid) işbirliğiyle Università Cattolica del Sacro Cuore...
Araştırma
ENCell, Kore'de Faz 1 Klinik Çalışmasında DMD Kök Hücre Terapisi EN001'in Güvenliğini Doğruladı
Biyoteknoloji şirketi ENCell, 13 Şubat'ta güvenliği doğruladığını bildirdi...
Araştırma
Satellos, Sağlıklı Gönüllülerde SAT-3247'nin 1. Faz Klinik Denemesinin Tamamlanan Kaydını Duyurdu
Satellos Bioscience, iyileştirme amacıyla yeni küçük moleküllü tedavi yaklaşımları geliştiren halka açık bir biyoteknoloji şirketidir...
Araştırma
Sarcomatrix, Önde Gelen İlaç Adayı S-969'un Geliştirilmesindeki Son Gelişmeleri Sunacak
Kasla ilgili hastalıkların tedavilerinde devrim yaratmaya odaklanmış, klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan Sarcomatrix Therapeutics, bugün...
Araştırma
Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yaklaşan Ekzon 44 Atlama Terapileri
Ekson 44 atlama terapileri, Duchenne Musküler Distrofisi tedavisinde umut vadeden bir alanı temsil etmektedir...
Araştırma
Rus Biyoteknoloji Şirketi Generium, Duchenne Kas Distrofisi İçin Gen Terapisinin Klinik Denemelerine Başladı
Sirius Üniversitesi'nde Duchenne kas distrofisi için bir tedaviye yönelik klinik çalışmalar başladı...
Son makaleler
DMD
Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru
Duchenne kas distrofisi (DMD), yaygın olarak Duchenne olarak bilinen, nadir görülen genetik bir hastalıktır...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...