Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551 bekannt gegeben, eine experimentelle Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), die auf Exon-Skipping-Technologie und RNA-basierten Medikamenten, darunter Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), basiert. Das Unternehmen präsentierte die neuen Erkenntnisse auf der 22. Jahrestagung der Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. Die Ergebnisse zeigten….
Pressemitteilungen
STM-01 tritt in die Phase-2-Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ein
Secretome Therapeutics hat den Start von THRIVE-2 bekannt gegeben, einer klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung der Prüftherapie STM-01 bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Studie ist ab sofort für die Rekrutierung von Studienteilnehmern geöffnet; die erste Teilnahme wird in Kürze erwartet. Was ist THRIVE-2? THRIVE-2 ist als multizentrische Studie mit mehreren Dosierungen konzipiert….
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Forscher in Madrid erzielen wichtige Fortschritte bei der Heilung der Duchenne-Muskeldystrophie mit Nanopartikeln
Die Autonome Gemeinschaft Madrid hat bedeutende Fortschritte in der Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie erzielt,...
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Metagenomis neues CRISPR-System (VK CAST) ermöglicht die Integration großer Gene
Metagenomi, ein Unternehmen für Präzisionsgenetik, das sich der Entwicklung kurativer Therapien für Patienten verschrieben hat, die...
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Hydrogel-Abgabesystem birgt Potenzial für zellbasierte Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie
Forscher in Großbritannien haben in einem Mausmodell für Muskeldystrophie eine klinisch relevante...
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OligomicsTx-Gentherapiestudie zeigt vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Forscher der Universität von Alberta haben ein Molekül entwickelt, das genetische Mutationen umgeht, um...
Forschung
Stitch RNA: Neue Methode für Duchenne-Gentherapien
Das Stitch RNA (StitchR)-Verfahren könnte die Entwicklung neuer Medikamente beschleunigen, die...
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Die von AlltRNA entwickelte tRNA-Technologie könnte Hoffnung für Nonsense-Mutationen bieten
Unabhängig vom betroffenen Protein entwickelt Alltrna maßgeschneiderte tRNA-Medikamente, die...
Forschung
Nanopartikel dienen als Vehikel zur Übertragung von Mikro-RNAs an Zellen und zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne
In einer Zusammenarbeit zwischen dem IMDEA Nanociencia Institute (Madrid), der Università Cattolica del Sacro Cuore...
Forschung
ENCell bestätigt Sicherheit der DMD-Stammzellentherapie EN001 in klinischer Phase-1-Studie in Korea
Das Biotechnologieunternehmen ENCell gab am 13. Februar bekannt, dass es die Sicherheit und... bestätigt habe.
Forschung
Satellos gibt den Abschluss der Patientenaufnahme in die klinische Phase-1-Studie zu SAT-3247 an gesunden Freiwilligen bekannt
Satellos Bioscience, ein börsennotiertes Biotechnologieunternehmen, das neue therapeutische Ansätze mit niedermolekularen Wirkstoffen zur Verbesserung der Gesundheit entwickelt...
Forschung
Sarcomatrix präsentiert die neuesten Fortschritte bei der Entwicklung seines führenden Arzneimittelkandidaten S-969
Sarcomatrix Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Revolutionierung von Behandlungsmethoden für Muskelerkrankungen konzentriert, hat heute...
Forschung
Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Exon-44-Skipping-Therapien stellen einen vielversprechenden Ansatz in der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie dar...
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Russisches Biotechnologieunternehmen Generium hat mit klinischen Tests einer Gentherapie für die Muskeldystrophie Duchenne begonnen
An der Sirius-Universität haben klinische Studien für eine Therapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie begonnen...
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Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
Pressemitteilungen
Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
Pressemitteilungen
Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...