Metagenomi, ein Unternehmen für Präzisionsgenetik, das sich der Entwicklung kurativer Therapeutika für Patienten mithilfe seiner firmeneigenen Toolbox zur Genomeditierung verschrieben hat, gab heute eine Veröffentlichung in der Fachzeitschrift Nature Communications bekannt, in der sein neuartiges, kompaktes CAST-System für die gezielte Integration großer Gene in das menschliche Genom beschrieben wird.
Die CAST-Systeme von Metagenomi sind eine potenzielle Lösung für die Entwicklung heilender genetischer Medikamente, da diese natürlichen Systeme eine für das Gebiet der Genomeditierung entscheidende Aufgabe erfüllen: die präzise, programmierbare Integration großer Genladungen.
Diese Technologie hat das Potenzial, eine Vielzahl komplexer genetischer Erkrankungen zu behandeln, die durch Funktionsverlustmutationen verursacht werden, wie beispielsweise Morbus Wilson, Mukoviszidose und Muskeldystrophie Duchenne. Die neu veröffentlichten Daten demonstrieren einen neuartigen Ansatz zur präzisen Integration therapeutischer Gene in das menschliche Genom und bauen auf früheren Erkenntnissen auf, die das Potenzial dieser Systeme belegten.
Metagenomis neuartiges, kompaktes Cas12k CAST-System wurde mithilfe der KI-gesteuerten Metagenomik-Plattform des Unternehmens entdeckt und umgesetzt, um eine programmierbare und gezielte genomische Integration in menschliche Zellen zu ermöglichen. Wissenschaftler von Metagenomi demonstrierten die Integration mehrerer Ladungen an eine bekannte sichere Stelle im menschlichen Genom und verdeutlichten damit die ortsspezifischen, programmierbaren und vielseitigen Eigenschaften des Systems.
Die Studie hebt wichtige Fortschritte bei der Translation von CAST für therapeutische Anwendungen hervor, darunter die Möglichkeit, eine sichere Stelle im menschlichen Genom neu anzusteuern, die vollständige Integration eines therapeutisch relevanten Gens und die optimierte Verabreichung mithilfe einer All-in-One-mRNA. Diese Erkenntnisse liefern neue Einblicke in umfassende, gezielte Ansätze zur Genomintegration für die Entwicklung von In-vivo-Geneditierungstherapeutika. Zukünftige Arbeiten konzentrieren sich auf den Ausbau dieser Möglichkeiten und die Optimierung des Systems für klinische Anwendungen. Weitere Fortschritte werden für 2025 erwartet.
