Metagenomi, una empresa de medicinas genéticas de precisión comprometida con el desarrollo de terapias curativas para pacientes utilizando su conjunto de herramientas patentadas de edición genética, anunció hoy una publicación en la revista Nature Communications que describe su novedoso y compacto sistema CAST para la integración de genes grandes y específicos en el genoma humano.
Los sistemas CAST de Metagenomi son una solución potencial para el desarrollo de medicamentos genéticos curativos, ya que estos sistemas naturales realizan una tarea crítica en el campo de la edición genética: la integración precisa y programable de grandes cargas genéticas.
Esta tecnología tiene el potencial de abordar un amplio conjunto de enfermedades genéticas complejas causadas por mutaciones con pérdida de función, como la enfermedad de Wilson, la fibrosis quística y la distrofia muscular de Duchenne. Los datos recién publicados demuestran un enfoque pionero para la integración precisa de genes terapéuticos en el genoma humano, basándose en hallazgos previos que establecieron el potencial de estos sistemas.
El novedoso y compacto sistema Cas12k CAST de Metagenomi se descubrió utilizando la plataforma metagenómica basada en IA de la compañía y se adaptó para lograr una integración genómica programable y dirigida en células humanas. Los científicos de Metagenomi demostraron la integración de múltiples cargas en un sitio seguro conocido en el genoma humano, lo que ilustra las características específicas, programables y versátiles del sistema.
El estudio destaca avances clave para la traducción de CAST a aplicaciones terapéuticas, incluyendo la capacidad de redireccionar a un sitio de puerto seguro en el genoma humano, la integración completa de un gen terapéuticamente relevante y la administración optimizada mediante un ARNm "todo en uno". Estos hallazgos brindan nuevas perspectivas para enfoques de integración genómica a gran escala y dirigidos para el desarrollo de terapias de edición génica in vivo. El trabajo futuro se centrará en ampliar estas capacidades y optimizar el sistema para aplicaciones clínicas, con avances adicionales previstos para 2025.
