Las terapias génicas, en particular las que se basan en Elevidys, tienen el potencial de revolucionar el tratamiento de trastornos genéticos raros y graves, como la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Elevidys, desarrollada por Sarepta, es una terapia génica diseñada para abordar esta enfermedad debilitante mediante la sustitución del gen defectuoso responsable de la DMD por uno funcional. A pesar de sus prometedores resultados, Roche ha sido selectiva en los mercados en los que solicita la aprobación regulatoria, lo que plantea interrogantes sobre por qué no está buscando la autorización de comercialización en todos los países.
Si se pregunta cuándo llegará la terapia génica Elevidys a su país, este artículo puede ayudarle a tener una idea.
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Las complejidades de la expansión del mercado global
La decisión de Roche de no solicitar la autorización de comercialización en todos los países se debe a una combinación de factores comerciales, regulatorios y estratégicos. Una de las consideraciones clave es la complejidad y los costos asociados a la obtención de la aprobación regulatoria en diferentes regiones. Pero las empresas Roche y Sarepta no deberían esconderse detrás de tales excusas.
Las agencias reguladoras de todo el mundo, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) (FDA), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y otras, tienen diferentes estándares, plazos y requisitos para los productos de terapia génica. Si bien las FDA y EMA han logrado avances considerables en la agilización del proceso de aprobación de las terapias génicas, otros países podrían carecer de marcos similares, lo que hace que el proceso de aprobación sea más lento, costoso e incierto.
Además, la aprobación regulatoria en ciertas regiones puede requerir ensayos clínicos extensos o estudios locales que no siempre son factibles, especialmente en países con menor prevalencia de la enfermedad o con infraestructura clínica deficiente. Los recursos necesarios para dichos ensayos pueden ser un factor disuasorio para una empresa como Roche, que podría priorizar los mercados donde percibe el mayor retorno de la inversión.
Preocupaciones comerciales: Los altos riesgos de las licencias globales
Las consideraciones comerciales también desempeñan un papel crucial en la toma de decisiones de Roche. El coste de la terapia génica, especialmente la de Elevidys, es extraordinariamente elevado; se dice que una sola dosis del tratamiento se comercializa a $3 millones.
En países donde los sistemas de reembolso están subdesarrollados o donde los presupuestos de atención sanitaria son limitados, la viabilidad financiera de introducir dicha terapia puede ser cuestionable.
Incluso en países con sistemas de salud establecidos, como los de Europa o Estados Unidos, negociar las tasas de reembolso puede ser un proceso largo e incierto.
En muchos casos, las compañías de seguros y los gobiernos dudan en aprobar la cobertura de terapias con un costo inicial tan alto, especialmente cuando los beneficios a largo plazo pueden ser difíciles de cuantificar.
Roche también está considerando el tamaño del mercado en cada país.
La distrofia muscular de Duchenne, si bien es devastadora, afecta a una población relativamente pequeña de pacientes en cualquier región. En países donde la DMD es menos prevalente, el costo de comercializar Elevidys podría no justificar la posible rentabilidad de la inversión.
Tal vez Roche prefiera centrarse en mercados más grandes, con mayor población de pacientes o políticas de reembolso más favorables, donde el coste de llevar el medicamento al mercado se absorbe más fácilmente.
El impacto en las familias que buscan tratamiento en el extranjero
La falta de una autorización de comercialización global para Elevidys tiene consecuencias significativas para las familias de niños que padecen distrofia muscular de Duchenne, especialmente en países donde el tratamiento no está disponible.
Las familias que se enfrentan a opciones de tratamiento limitadas a menudo no tienen otra opción que buscar tratamiento en el extranjero, donde la terapia puede ser aprobada. Esta situación supone una enorme carga financiera para los pacientes y sus familias.
El alto costo del Elevidys, sumado a los gastos adicionales de viajar al extranjero —como traslados médicos, alojamiento y otros costos logísticos—, puede resultar prohibitivo. Para muchas familias, optar por buscar tratamiento en otro país puede resultar en dificultades económicas o incluso en la bancarrota.
Además, el costo emocional y físico de viajar para recibir un tratamiento que salve vidas puede exacerbar la situación ya difícil que enfrentan los pacientes y sus familias.
Si bien algunos gobiernos y organizaciones sin fines de lucro están trabajando para subsidiar el costo de los viajes médicos, estos esfuerzos a menudo son insuficientes para cubrir la gama completa de gastos involucrados.
Las familias también pueden luchar con la incertidumbre y el estrés de navegar por sistemas de salud extranjeros, que pueden variar significativamente de los de su país de origen.
Además, la falta de opciones de tratamiento locales puede crear una sensación de inequidad, ya que solo aquellos que tienen la capacidad financiera para buscar tratamiento en el extranjero tendrán acceso a terapias que podrían salvar vidas, como el Elevidys.
¿Qué tan efectivo es el Elevidys?
Sarepta ya ha declarado que su terapia genética Elevidys no es una cura definitiva.
Cuando se examinan los estudios clínicos, se puede ver que no produce niveles muy altos de distrofina, y sus puntuaciones en la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) no son tan impresionantes como se esperaba.Leer más]
¿Es el precio de Elevidys razonable según los resultados de los ensayos clínicos?
En nuestra opinión, no.
Entonces, ¿por qué es tan cara la terapia génica Elevidys?Leer más]
Muchos pacientes con DMD y sus familias creen que el motivo por el que el Elevidys es tan caro es porque las empresas quieren obtener ganancias.
Por este motivo, los pacientes y las familias que aún tienen tiempo esperan con ilusión que se aprueben y se comercialicen terapias genéticas alternativas.Nuevas terapias genéticas]
La política de precios elevados de Sarepta y Roche mina la confianza en estas empresas y en la terapia genética.
Altas ganancias de campañas individuales
¿Roche y Sarepta están presionando a los pacientes con DMD para que hagan campaña individualmente?
Muchas familias, en cuyo país aún no ha sido aprobada la terapia genética Elevidys, intentan recaudar dinero organizando campañas individuales.
Una operación similar a la realizada en Brasil podría no generar grandes ganancias. ¿Podría ser esta la razón?Modelo de reparto de riesgos con Roche]
¿Qué opinas de esto?
Como DMDWarrioR, hemos enviado correos electrónicos tanto a Sarepta como a Roche sobre este tema varias veces.
¡Preguntamos por qué no solicitan autorización de comercialización en todos los países!
Pero no nos dieron una respuesta definitiva y convincente.
Esto nos dejó con sentimientos negativos sobre el precio exorbitante de Elevidys y por qué no se presentó ninguna solicitud.
Conclusión: La necesidad de un acceso más amplio a la terapia génica
El enfoque selectivo de Roche para solicitar la autorización de comercialización de Elevidys en diferentes países refleja las complejidades del mercado farmacéutico global. Los obstáculos regulatorios, los altos costos y las preocupaciones comerciales influyen considerablemente en el proceso de toma de decisiones de la compañía. Sin embargo, las consecuencias para las familias que buscan tratamiento son significativas, ya que muchas deben asumir la carga financiera y emocional de buscar atención médica en el extranjero.
Para mejorar el acceso a terapias que cambian la vida como Elevidys, es esencial que tanto las compañías farmacéuticas como los gobiernos colaboren para reducir las barreras a la aprobación y ampliar el acceso a las terapias genéticas.Leer más]
Los esfuerzos para estandarizar los requisitos regulatorios, aumentar las opciones de reembolso y apoyar la asistencia financiera para las familias podrían ayudar a garantizar que todos los pacientes, independientemente de dónde vivan, tengan la oportunidad de beneficiarse de tratamientos innovadores como Elevidys.
A largo plazo, un mayor acceso global a las terapias genéticas podría allanar el camino para sistemas de atención sanitaria más equitativos y garantizar que los tratamientos que salvan vidas no estén limitados por la geografía o los medios financieros.
