Metagenomi 是一家精准基因药物公司，致力于利用其专有的基因编辑工具箱为患者开发治疗药物，今天该公司在《自然通讯》杂志上发表了一篇论文，描述了其用于将大型靶向基因整合到人类基因组中的新型紧凑型 CAST 系统。
Metagenomi 的 CAST 系统是开发治疗性基因药物的潜在解决方案，因为这些自然系统执行着基因编辑领域的一项关键任务：精确、可编程地整合大型基因货物。
这项技术有可能解决由任何功能丧失突变引起的大量复杂遗传疾病，例如威尔逊氏病、囊性纤维化和杜氏肌营养不良症。新发布的数据展示了一种将治疗基因精确整合到人类基因组中的一流方法，这种方法建立在先前发现的基础上，这些发现确立了这些系统的潜力。
Metagenomi 的新型紧凑型 Cas12k CAST 系统是利用该公司的 AI 驱动宏基因组学平台发现的，并转化为在人类细胞中实现可编程和靶向基因组整合。Metgenomi 科学家展示了将多个货物整合到人类基因组中已知的安全港位点，说明了该系统的位点特异性、可编程性和多功能性。
该研究重点介绍了 CAST 在治疗应用方面的重大进展，包括重新定位到人类基因组中的安全港位点、完全整合治疗相关基因以及使用“一体化”mRNA 简化递送。这些发现为开发体内基因编辑疗法的大型靶向基因组整合方法提供了新的见解。未来的工作将侧重于扩展这些功能并优化系统以用于临床应用，预计 2025 年将取得更多进展。
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