Hastalar için özel gen düzenleme araçlarını kullanarak iyileştirici tedaviler geliştirmeye kendini adamış hassas genetik ilaçlar şirketi Metagenomi, bugün Nature Communications dergisinde insan genomuna büyük, hedefli gen entegrasyonu için yeni, kompakt CAST sistemini anlatan bir yayın duyurdu.
Metagenomi'nin CAST sistemleri, gen düzenleme alanında kritik bir görevi yerine getirmeleri nedeniyle, iyileştirici genetik ilaçların geliştirilmesi için potansiyel bir çözümdür: büyük gen kargolarının hassas, programlanabilir entegrasyonu.
Bu teknoloji, Wilson hastalığı, kistik fibroz ve Duchenne Musküler Distrofi gibi herhangi bir fonksiyon kaybı mutasyonu nedeniyle oluşan karmaşık genetik hastalıkların büyük bir koleksiyonunu ele alma potansiyeline sahiptir. Yeni yayınlanan veriler, bu sistemlerin potansiyelini belirleyen önceki bulgulara dayanarak, terapötik genleri insan genomuna hassas bir şekilde entegre etmeye yönelik birinci sınıf bir yaklaşımı göstermektedir.
Metagenomi'nin yenilikçi, kompakt Cas12k CAST sistemi, şirketin yapay zeka destekli metagenomik platformu kullanılarak keşfedildi ve insan hücrelerinde programlanabilir ve hedeflenen genomik entegrasyon elde etmek için çevrildi. Metagenomi bilim insanları, sistemin bölgeye özgü, programlanabilir ve çok yönlü niteliklerini göstererek, insan genomunda bilinen bir güvenli liman bölgesine birden fazla kargo entegrasyonunu gösterdi.
Çalışma, insan genomunda güvenli bir liman bölgesine yeniden hedefleme yeteneği, terapötik açıdan ilgili bir genin tam entegrasyonu ve 'hepsi bir arada' mRNA kullanılarak dağıtımın kolaylaştırılması dahil olmak üzere, CAST'ın terapötik uygulamalar için çevirisine yönelik önemli ilerlemeleri vurgulamaktadır. Bu bulgular, in vivo gen düzenleme terapötiklerinin geliştirilmesi için büyük, hedefli genomik entegrasyon yaklaşımlarına ilişkin yeni içgörüler sunmaktadır. Gelecekteki çalışmalar, bu yeteneklerin genişletilmesine ve sistemin klinik uygulamalar için optimize edilmesine odaklanacak ve 2025'te ek ilerlemeler bekleniyor.
