Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Communiqués de presse
Le STM-01 entre en phase 2 des essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Secretome Therapeutics a annoncé le lancement de THRIVE-2, une étude clinique de phase 2 évaluant son traitement expérimental STM-01 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le recrutement est ouvert et le premier participant devrait être inclus prochainement. Qu'est-ce que THRIVE-2 ? THRIVE-2 est une étude multicentrique à doses multiples….
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Des chercheurs de Madrid font des progrès importants dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne grâce aux nanoparticules
La Communauté de Madrid a réalisé des progrès significatifs dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne,...
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Le nouveau système CRISPR de Metagenomi (VK CAST) permet l'intégration de gènes de grande taille
Metagenomi, une société de médecine génétique de précision engagée dans le développement de traitements curatifs pour les patients utilisant...
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Le système d'administration d'hydrogel offre un potentiel thérapeutique cellulaire pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Dans un modèle murin de dystrophie musculaire, des chercheurs britanniques ont annoncé des résultats cliniques...
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L'étude sur la thérapie génique OligomicsTx s'avère prometteuse dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Des chercheurs de l'Université de l'Alberta mettent au point une molécule qui contourne les mutations génétiques pour restaurer...
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Stitch RNA : une nouvelle méthode pour les thérapies géniques contre la maladie de Duchenne
La méthode Stitch RNA (StitchR) pourrait accélérer le développement de nouveaux médicaments qui pourraient….
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La technologie d'ARNt modifiée de AlltRNA pourrait offrir de l'espoir pour les mutations absurdes
Quelle que soit la protéine concernée, Alltrna crée des médicaments à base d'ARNt conçus pour lire...
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Des nanoparticules utilisées comme véhicule pour délivrer des microARN aux cellules et traiter la dystrophie musculaire de Duchenne
Dans le cadre d'une collaboration entre l'Institut IMDEA Nanociencia (Madrid), l'Università Cattolica del Sacro Cuore...
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ENCell confirme la sécurité de la thérapie par cellules souches DMD EN001 dans un essai clinique de phase 1 en Corée
La société de biotechnologie ENCell a annoncé le 13 février avoir confirmé l'innocuité et...
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Satellos annonce la fin du recrutement de l'essai clinique de phase 1 de SAT-3247 chez des volontaires sains
Satellos Bioscience, une société de biotechnologie cotée en bourse, développe de nouvelles approches thérapeutiques à base de petites molécules pour améliorer….
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Sarcomatrix présente ses dernières avancées dans le développement de son principal candidat médicament, le S-969
Sarcomatrix Therapeutics, une société de biotechnologie en phase clinique axée sur la révolution des traitements des maladies musculaires, aujourd'hui...
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Thérapies par saut d'exon 44 à venir pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Les thérapies par saut d'exon 44 représentent une piste prometteuse dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne...
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La société de biotechnologie russe Generium a commencé les essais cliniques d'une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Des études cliniques pour un traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne ont débuté à l'Université Sirius...
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DMD
Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? : 108 questions fréquentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...