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Investigación
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza tecnología de omisión de exones y medicamentos basados en ARN, incluidos oligonucleótidos antisentido (ASO). La compañía presentó los nuevos hallazgos en la 22.ª Reunión Anual de la Sociedad de Terapéutica de Oligonucleótidos (OTS) 2026. Los resultados mostraron...
Comunicados de prensa
STM-01 entra en la fase 2 de ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne.
Secretome Therapeutics ha anunciado el inicio de THRIVE-2, un estudio clínico de fase 2 que evalúa su terapia experimental STM-01 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio ya está abierto a la inscripción, y se espera que el primer participante se inscriba próximamente. ¿Qué es THRIVE-2? THRIVE-2 está diseñado como un estudio multicéntrico, de dosis múltiples...
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Investigación
Investigadores madrileños logran importantes avances en la cura de la distrofia muscular de Duchenne con nanopartículas
La Comunidad de Madrid ha logrado avances significativos en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne,...
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El nuevo sistema CRISPR de Metagenomi (VK CAST) permite la integración de grandes genes
Metagenomi, una empresa de medicina genética de precisión comprometida con el desarrollo de terapias curativas para pacientes que utilizan...
Investigación
El sistema de administración de hidrogel tiene potencial para la terapia celular de la distrofia muscular de Duchenne.
En un modelo de ratón con distrofia muscular, investigadores del Reino Unido anunciaron un avance clínico...
Investigación
Un estudio sobre la terapia génica OligomicsTx muestra resultados prometedores en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Investigadores de la Universidad de Alberta desarrollan una molécula que evita la mutación genética para restaurar...
Investigación
Stitch RNA: Nuevo método para terapias génicas en Duchenne
El método Stitch RNA (StitchR) podría acelerar el desarrollo de nuevos fármacos que podrían...
Investigación
La tecnología de ARNt modificado de AlltRNA podría ofrecer esperanza para las mutaciones sin sentido
Independientemente de la proteína afectada, Alltrna está creando medicamentos de ARNt diseñados que pueden leer...
Investigación
Nanopartículas utilizadas como vehículo para transportar microARN a las células y tratar la distrofia muscular de Duchenne
En una colaboración entre el Instituto IMDEA Nanociencia (Madrid), la Università Cattolica del Sacro Cuore...
Investigación
ENCEll confirma la seguridad de la terapia con células madre para DMD EN001 en un ensayo clínico de fase 1 en Corea
La empresa de biotecnología ENCell informó el 13 de febrero que confirmó la seguridad y...
Investigación
Satellos anuncia la finalización de la inscripción en el ensayo clínico de fase 1 de SAT-3247 en voluntarios sanos
Satellos Bioscience, una empresa biotecnológica pública que desarrolla nuevos enfoques terapéuticos con moléculas pequeñas para mejorar...
Investigación
Sarcomatrix presentará sus últimos avances en el desarrollo de su principal fármaco candidato, S-969
Sarcomatrix Therapeutics, una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en revolucionar los tratamientos para enfermedades musculares, hoy...
Investigación
Próximas terapias de omisión del exón 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Las terapias de omisión del exón 44 representan un área prometedora en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne...
Investigación
La empresa rusa de biotecnología Generium ha iniciado ensayos clínicos de una terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne
En la Universidad de Sirius han comenzado los estudios clínicos para una terapia contra la distrofia muscular de Duchenne...
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DMD
¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne (DMD)?: 108 preguntas frecuentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...