Sarepta сообщила, что генная терапия Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна не будет применяться у неходячих пациентов
Препарат ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовец-рокл), единственный одобренный препарат для генной терапии для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, получил обновление по безопасности от Sarepta Therapeutics, лидера...
Новые положительные функциональные данные по результатам исследования RGX-202 Affinity Duchenne® фазы 1/2, сообщенные Regenxbio
В пресс-релизе Regenxbio говорится, что результаты, полученные при исследовании пяти пациентов, участвовавших в исследовании AFFINITY DUCHENNE, были в возрасте от...
PepGen объявляет о прекращении клинических испытаний исследования пропуска экзона 51
PepGen, биотехнологическая компания на клинической стадии, продвигающая новое поколение олигонуклеотидной терапии, сегодня объявила, что на основании уровней белка дистрофина, измеренных в...
Entrada Therapeutics получил разрешение ЕС на начало клинического испытания Exon 45 при мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Entrada Therapeutics сегодня объявила о получении разрешения от органов здравоохранения и этических комитетов нескольких стран в рамках Программы клинических испытаний Европейского союза...
Entos Pharmaceuticals разрабатывает повторно дозируемую полноразмерную генную терапию дистрофином: метод Fusogenix PLV
Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) — биотехнологическая компания, которая создает генную терапию с использованием своей невирусной, повторно используемой технологии доставки Fusogenix PLV. CureDuchenne Ventures объявила о...