أفادت شركة Sarepta أن العلاج الجيني Elevidys لمرض ضمور العضلات دوشين لن يُستخدم في المرضى غير القادرين على المشي
حصل ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)، العلاج الجيني الوحيد المعتمد للمرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين، على تحديث بشأن السلامة من Sarepta Therapeutics، الشركة الرائدة في مجال...
بيانات وظيفية إيجابية جديدة من المرحلة الأولى والثانية من تجربة RGX-202 Affinity Duchenne® التي أبلغ عنها Regenxbio
وذكر بيان صحفي Regenxbio أن النتائج، التي جاءت من خمسة مرضى في تجربة AFFINITY DUCHENNE الذين تتراوح أعمارهم بين...
أعلنت شركة PepGen أنها ستوقف التجارب السريرية لدراسة تخطي إكسون 51
أعلنت اليوم شركة PepGen، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير الجيل القادم من علاجات الأوليجونوكليوتيد، أنه بناءً على مستويات بروتين الديستروفين المقاسة في...
حصل Entrada Therapeutics على تصريح من الاتحاد الأوروبي لبدء تجربة سريرية لتخطي الإكسون 45 في ضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics اليوم أنها حصلت على ترخيص من السلطات الصحية ولجان الأخلاقيات في العديد من البلدان بموجب برنامج التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي...
Entos Pharmaceuticals يطور علاجًا جينيًا كامل الطول قابلًا لإعادة الجرعة لـ Dystrophin: طريقة Fusogenix PLV
شركة Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) هي شركة تكنولوجيا حيوية تُنتج علاجات جينية باستخدام تقنية توصيل Fusogenix PLV غير الفيروسية والقابلة لإعادة الاستخدام. أعلنت شركة CureDuchenne Ventures عن...