Sarepta a signalé que la thérapie génique Elevidys pour la dystrophie musculaire de Duchenne ne sera pas utilisée chez les patients non ambulatoires
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la seule thérapie génique approuvée pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, a reçu une mise à jour de sécurité de Sarepta Therapeutics, le leader...
Nouvelles données fonctionnelles positives issues de l'essai d'affinité RGX-202 de phase 1/2 sur la maladie de Duchenne®, rapportées par Regenxbio
Le communiqué de presse Regenxbio a déclaré que les résultats, qui provenaient de cinq patients de l'essai AFFINITY DUCHENNE âgés de...
PepGen annonce l'arrêt des essais cliniques de l'étude sur le saut de l'exon 51
PepGen, une société de biotechnologie au stade clinique qui fait progresser la prochaine génération de thérapies à base d'oligonucléotides, a annoncé aujourd'hui que, sur la base des niveaux de protéine dystrophine mesurés dans...
Entrada Therapeutics reçoit l'autorisation de l'UE pour démarrer un essai clinique de saut d'exon 45 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Entrada Therapeutics a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'autorisation des autorités sanitaires et des comités d'éthique de plusieurs pays dans le cadre du programme d'essais cliniques de l'Union européenne...
Entos Pharmaceuticals développe une thérapie génique de la dystrophine redosable et complète : la méthode PLV de Fusogenix
Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) est une entreprise de biotechnologie qui crée des thérapies génétiques en utilisant sa technologie d'administration non virale et redosable Fusogenix PLV. CureDuchenne Ventures a annoncé un...