Sarepta berichtete, dass die Elevidys-Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie nicht bei nicht gehfähigen Patienten eingesetzt wird
ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl), die einzige zugelassene Gentherapie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, hat ein Sicherheitsupdate von Sarepta Therapeutics erhalten, dem führenden...
Neue positive Funktionsdaten aus der RGX-202 Affinity Duchenne®-Studie Phase 1/2 von Regenxbio gemeldet
In der Pressemitteilung von Regenxbio hieß es, dass die Ergebnisse von fünf Patienten der AFFINITY DUCHENNE-Studie im Alter zwischen ... stammten.
PepGen kündigt Einstellung der klinischen Studien zur Exon 51-Skipping-Studie an
PepGen, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das die nächste Generation von Oligonukleotidtherapien vorantreibt, gab heute bekannt, dass auf der Grundlage der gemessenen Dystrophin-Proteinwerte in …
Entrada Therapeutics erhält EU-Zulassung für den Beginn einer klinischen Studie zum Exon-45-Skipping bei Duchenne-Muskeldystrophie
Entrada Therapeutics gab heute bekannt, dass es im Rahmen des klinischen Studienprogramms der Europäischen Union die Zulassung der Gesundheitsbehörden und Ethikkommissionen mehrerer Länder erhalten hat.
Entos Pharmaceuticals entwickelt wiederdosierbare Dystrophin-Gentherapie in voller Länge: Fusogenix PLV-Methode
Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) ist ein Biotech-Unternehmen, das Gentherapien mithilfe seiner nicht-viralen, wiederverabreichbaren Fusogenix PLV-Technologie entwickelt. CureDuchenne Ventures gab eine... bekannt.