Sarepta, Duchenne Musküler Distrofisi için Elevidys Gen Terapisinin yürüyemeyen hastalarda kullanılmayacağını bildirdi
Duchenne kas distrofisi hastaları için onaylı tek gen tedavisi olan ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), lider Sarepta Therapeutics'den bir güvenlik güncellemesi aldı...
Regenxbio Tarafından Bildirilen RGX-202 Affinity Duchenne® Deneme Faz 1/2'den Yeni Pozitif Fonksiyonel Veriler
Regenxbio basın açıklamasında, AFFINITY DUCHENNE araştırmasına katılan ve yaşları ... arasında olan beş hastadan elde edilen bulguların,
PepGen, Ekzon 51 Atlama Çalışmasının Klinik Denemelerini Durduracağını Duyurdu
Oligonükleotid tedavilerinin yeni neslini geliştiren klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi PepGen, bugün ölçülen distrofin protein seviyelerine dayanarak...
Entrada Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi'de Ekzon 45 Atlama Klinik Denemesine Başlamak İçin AB Onayı Aldı
Entrada Therapeutics, bugün Avrupa Birliği Klinik Araştırma Yönetmeliği kapsamında birçok ülkenin Sağlık Otoriteleri ve Etik Komitelerinden onay aldığını duyurdu...
Entos Pharmaceuticals, Yeniden Dozlanabilir, Tam Uzunlukta Distrofin Gen Terapisi Geliştiriyor: Fusogenix PLV Yöntemi
Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos), viral olmayan, yeniden dozlanabilir Fusogenix PLV dağıtım teknolojisini kullanarak genetik terapiler oluşturan bir biyoteknoloji şirketidir. CureDuchenne Ventures, ... duyurdu.