Sarepta relatou que a terapia genética Elevidys para distrofia muscular de Duchenne não será usada em pacientes não ambulatoriais
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a única terapia genética aprovada para pacientes com distrofia muscular de Duchenne, recebeu uma atualização de segurança da Sarepta Therapeutics, líder...
Novos dados funcionais positivos do ensaio clínico de fase 1/2 do RGX-202 Affinity Duchenne® relatados pela Regenxbio
O comunicado à imprensa do Regenxbio afirmou que as descobertas, que vieram de cinco pacientes no estudo AFFINITY DUCHENNE com idades entre...
PepGen anuncia que interromperá os ensaios clínicos do estudo de omissão do exon 51
A PepGen, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que promove a próxima geração de terapias de oligonucleotídeos, anunciou hoje que, com base nos níveis de proteína distrofina medidos em...
Entrada Therapeutics recebe autorização da UE para iniciar ensaio clínico sem o uso do exon 45 na distrofia muscular de Duchenne
Entrada Therapeutics anunciou hoje que recebeu autorização das Autoridades de Saúde e Comitês de Ética de vários países no âmbito do Programa de Ensaios Clínicos da União Europeia...
Entos Pharmaceuticals desenvolve terapia genética com distrofina de longa duração e redosoleável: método Fusogenix PLV
A Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) é uma empresa de biotecnologia que cria terapias genéticas usando sua tecnologia de administração Fusogenix PLV não viral e redostável. A CureDuchenne Ventures anunciou...