Sarepta informó que la terapia génica Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne no se utilizará en pacientes no ambulatorios
ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec-rokl), la única terapia génica aprobada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne, ha recibido una actualización de seguridad de Sarepta Therapeutics, el líder...
Nuevos datos funcionales positivos del ensayo RGX-202 Affinity Duchenne® de fase 1/2 publicados por Regenxbio
El comunicado de prensa de Regenxbio afirmó que los hallazgos, que provienen de cinco pacientes del ensayo AFFINITY DUCHENNE que tenían entre 18 y 24 años...
PepGen anuncia que detendrá los ensayos clínicos del estudio de omisión del exón 51
PepGen, una compañía de biotecnología en etapa clínica que avanza en la próxima generación de terapias con oligonucleótidos, anunció hoy que, basándose en los niveles de proteína distrofina medidos en...
Entrada Therapeutics recibe autorización de la UE para iniciar un ensayo clínico de omisión del exón 45 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics, anunció hoy que ha recibido la autorización de las Autoridades Sanitarias y los Comités de Ética de varios países bajo la Licencia de Ensayos Clínicos de la Unión Europea...
Entos Pharmaceuticals desarrolla una terapia génica de distrofina redosificable y de longitud completa: el método Fusogenix PLV
Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) es una empresa de biotecnología que crea terapias genéticas utilizando su tecnología de administración de PLV Fusogenix, no viral y redosificable. CureDuchenne Ventures anunció...