Sarepta 报告称，杜氏肌营养不良症的 Elevidys 基因疗法不会用于无法行走的患者
ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症患者的基因疗法，现已收到行业领导者 Sarepta Therapeutics 的安全更新……
Regenxbio 报告 RGX-202 Affinity Duchenne® 1/2 期临床试验取得积极功能数据
Regenxbio 新闻声明称，该研究结果来自 AFFINITY DUCHENNE 试验中年龄在 5 岁之间的 5 名患者......
Entrada Therapeutics 获得欧盟授权，开展杜氏肌营养不良症外显子 45 跳跃临床试验
Entrada Therapeutics 今天宣布已获得欧盟临床试验下多个国家卫生当局和伦理委员会的授权……
Entos Pharmaceuticals 开发可重复给药的全长肌营养不良蛋白基因疗法：Fusogenix PLV 方法
Entos Pharmaceuticals Inc.（Entos）是一家生物技术公司，利用其非病毒、可重复使用的Fusogenix PLV输送技术研发基因疗法。CureDuchenne Ventures宣布了一项...