Sarepta Therapeutics объявляет о приостановке поставок ELEVIDYS в США
Сегодня Sarepta Therapeutics уведомила Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) о своем решении добровольно и временно приостановить все поставки препарата ЭЛЕВИДИС (деландистроген...
Sarepta уволит около 500 сотрудников из-за неудач генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
«Сарепта» заявила, что компания намерена приостановить разработку ряда лекарственных препаратов и уволить около 361 млн 117 тыс. сотрудников. К 2026 году...
Precision BioSciences представляет новые доклинические данные по препарату PBGENE-DMD для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Precision BioSciences — компания по редактированию генов на клинической стадии, использующая свою новую запатентованную платформу ARCUS® для разработки методов редактирования генов in vivo для лечения заболеваний с...
Sarepta Therapeutics приостанавливает поставки препарата ЭЛЕВИДИС для пациентов с МДД, не имеющих возможности передвигаться самостоятельно
В связи с двумя зарегистрированными случаями тяжелой печеночной недостаточности, приведшими к смерти, компания Sarepta Therapeutics прекратила поставки своего генного препарата ELEVIDYS для пациентов...
Запатентованные капсиды JCR Pharmaceuticals JUST-AAV могут быть использованы при разработке методов лечения миодистрофии Дюшенна
Alexion, дочерняя компания AstraZeneca, специализирующаяся на редких заболеваниях, лицензирует специализированные препараты для генной терапии у японской компании JCR Pharmaceuticals. Сделка, объявленная 8 июня 2025 года, даёт...